米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd詳細說明書與使用指南

米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd是一種口服藥物，作為一種丙酮酸激酶激活劑，米他匹伐通過增強紅細胞中的丙酮酸激酶活性，幫助改善紅細胞的代謝，從而緩解由PK缺乏症引起的貧血、疲勞等症狀。 PK缺乏症是一種遺傳性疾病，導致紅細胞中丙酮酸激酶的功能缺失或異常，進而導致紅細胞壽命縮短、溶血性貧血及其相關的臨床症狀。

一、適應症與作用機制

米他匹伐主要用於治療成人因丙酮酸激酶（PK）缺乏症所引發的溶血性貧血。這種疾病導致紅細胞壽命縮短，進而引發貧血症狀，患者常感到極度疲倦、頭暈等。米他匹伐的作用機制是通過激活丙酮酸激酶（PK），提高紅細胞中的能量供應，延長紅細胞的存活時間。 PK缺乏症使得紅細胞的ATP（能量分子）合成減少，導致紅細胞過早破裂。米他匹伐通過增加丙酮酸激酶的活性，從而恢復正常的ATP生成，減緩紅細胞的破裂，緩解溶血，改善貧血。

二、用法與用量

米他匹伐的使用需要根據患者的具體情況進行劑量調整，通常需要在治療過程中定期評估患者的血紅蛋白水平和輸血需求，以決定是否需要調整劑量。米他匹伐應按醫生指導服用，整片吞服，不可掰開、壓碎或咀嚼。該藥物可與食物同服，也可空腹服用。

1、起始劑量與調整方案：米他匹伐的起始劑量為每日兩次，每次5mg。在治療初期，患者需按此劑量進行用藥。隨著治療的進行，醫生會根據患者的血紅蛋白水平和溶血情況來調整劑量。

第1-4週：起始劑量為每日兩次，每次5mg。

第5-8週：如果血紅蛋白低於正常範圍或過去8週內有輸血需求，則增加劑量至每日兩次，每次20mg；如果血紅蛋白處於正常範圍且未需輸血，則繼續維持5mg，每日兩次。

第9-12週：如果血紅蛋白低於正常範圍或在過去8週內需要輸血，則劑量增加至每日兩次，每次50mg，為最大推薦劑量；如果血紅蛋白正常且沒有輸血需求，則維持當前劑量（5mg或20mg每日兩次）。

治療終止標準：若治療至24週仍未見療效，且血紅蛋白水平、溶血指標未改善，治療應停止。

2、漏服處理

若漏服米他匹伐，並且漏服時間不超過4小時，應盡快補服。若漏服超過4小時，應跳過漏服劑量，在下一個計劃時間按時服藥。患者應避免自行增加或減少劑量，確保治療的一致性。

三、不良反應

米他匹伐的最常見不良反應包括實驗室檢查異常，如雌酮和雌二醇降低、尿酸鹽升高、背痛、關節痛等。此外，某些患者可能會出現肌肉骨骼疼痛和其他不適。由於藥物作用於體內丙酮酸激酶的活性，部分患者可能會出現體內激素水平的輕微變化，特別是男性患者可能出現雌酮和雌二醇的降低。雖然這些副作用通常不嚴重，但患者應定期與醫生溝通，以便及時調整治療方案。

四、儲存條件

米他匹伐應儲存於乾燥、陰涼的地方，溫度範圍為20°C至25°C，允許溫度在15°C至30°C之間波動。藥物應保存在原包裝中，直至使用。避免藥物受潮或暴露在高溫環境下，以確保藥物的穩定性和有效性。

參考資料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pyrukynd