FDA批准更新烏帕替尼/瑞福在炎症性腸病治療中的適應症聲明

美國食品藥品監督管理局（FDA）於2025年10月批准了烏帕替尼（Upadacitinib）的適應症更新，這一決定標誌著該藥在炎症性腸病（IBD）治療領域的又一次重要突破。此次更新源自製藥企業遞交的補充新藥申請，FDA正式批准烏帕替尼用於治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎(UC)和克羅恩病（CD）患者的新適應症範圍。根據最新標籤，若臨床醫生認為腫瘤壞死因子（TNF）阻斷劑在治療上不適宜，烏帕替尼可用於那些已接受過至少一種經批准的全身治療的患者。這意味著醫生在面對複雜或對TNF抑製劑無反應的患者時，將擁有更靈活的處方選擇。

此前，烏帕替尼僅被批准用於治療對一種或多種TNF阻斷劑反應不足或無法耐受的成人患者。此次適應症擴大，打破了傳統治療限制，為更多中重度炎症性腸病患者提供了早期干預的可能。臨床醫生因此可以在傳統TNF抑製劑之外更早地考慮使用烏帕替尼，從而實現更加個體化、精準化的治療策略。這一政策調整也反映了FDA對JAK抑製劑類藥物在炎症性疾病管理中作用的重新評估與肯定。

烏帕替尼是一種由AbbVie公司研發的小分子Janus激酶（JAK）抑製劑。該藥物通過選擇性抑制JAK1通路，阻斷多種促炎細胞因子信號的傳導，從而減少免疫系統介導的炎症反應。其作用機制涉及抑制由JAK1及JAK1/JAK3介導的細胞因子誘導的STAT磷酸化，從根源上調節免疫失衡。不同於傳統免疫抑製藥物或激素類治療，烏帕替尼能夠在維持抗炎效果的同時避免廣泛免疫抑制帶來的全身性副作用。正因其精準的分子靶向特性，該藥已成為潰瘍性結腸炎與克羅恩病長期治療方案中的關鍵藥物之一。

炎症性腸病是一類以腸道慢性炎症為主要特徵的免疫介導疾病，主要包括克羅恩病和潰瘍性結腸炎兩種類型。克羅恩病的炎症通常累及迴腸與結腸，可導致腹痛、慢性腹瀉、營養吸收障礙及體重下降；而潰瘍性結腸炎則多表現為從直腸起始、向近端擴展的持續性黏膜炎，患者常出現血性腹瀉、直腸出血、腹痛與排便急迫感。兩種疾病雖在病變部位及病理特徵上不同，但都源自免疫系統的異常激活，導致腸道上皮反复損傷和修復。傳統治療多依賴糖皮質激素、免疫調節劑或TNF抑製劑，但部分患者對這些療法反應不佳或出現耐藥。烏帕替尼的引入，為此類難治型患者提供了新的治療路徑。

此次FDA批准同時也明確了烏帕替尼在安全性方面的風險提示。藥物說明中增加了黑框警告，指出其可能導致嚴重感染、心血管事件、惡性腫瘤及血栓形成的風險。尤其對於50歲以上且合併至少一種心血管危險因素的患者，死亡風險可能增加。其他潛在不良反應包括過敏反應、胃腸穿孔及實驗室指標異常等。因此，臨床醫生在使用烏帕替尼時應進行嚴格的患者篩查與風險評估，在治療過程中定期監測肝功能、血常規及感染指標，以確保用藥安全。

參考資料：https://www.patientcareonline.com/view/fda-approves-updated-indication-statement-for-upadacitinib-in-inflammatory-bowel-disease-treatment