賽貝曲司他（Sebetralstat）-Ekterly的相關介紹：是一種治療什麼的藥

賽貝曲司他（Sebetralstat）-Ekterly是一種口服血漿激肽釋放酶抑製劑，專為12歲及以上的成人和兒科患者設計，用於按需治療遺傳性血管性水腫（HAE）發作。 HAE是一種遺傳性疾病，主要因C1酯酶抑制蛋白（C1INH）的缺乏或功能障礙，導致激肽釋放酶-激肽系統的失控激活。患者在發作時會經歷手、腳、四肢、面部、腸道和氣道等組織的腫脹，造成顯著的疼痛和虛弱感。

Ekterly的有效成分sebetralstat通過靶向和選擇性抑制血漿激肽釋放蛋白酶，從而乾預激肽釋放酶-激肽系統（KKS）的級聯反應，減輕HAE的發作。作為首個口服按需治療HAE的藥物，Ekterly提供了更為便利的治療選擇，相較於其他需要靜脈或皮下注射的治療方案，患者可以在HAE發作的早期跡像出現時，即可口服使用。

FDA的批准基於一系列臨床試驗的結果，尤其是KONFIDENT 3期臨床試驗和KONFIDENT-S擴展試驗的數據。在3期試驗中，sebetralstat的300mg和600mg劑量在症狀緩解的開始速度上明顯優於安慰劑，300mg劑量的中位緩解時間為1.61小時，而600mg劑量為1.79小時，安慰劑則高達6.72小時，顯示出其快速作用的潛力。

Ekterly片劑應在遺傳性血管性水腫急性發作的最早跡象時口服，如果症狀復發、惡化或感覺不適，患者可在首次服用後至少3小時再重複服用，以達到更好的治療效果。儘管Ekterly的使用安全性較高，但一些患者可能會經歷常見的不良反應，如頭痛。

總之，Ekterly（sebetralstat）作為一種創新的口服治療選擇，為遺傳性血管性水腫患者提供了便捷有效的解決方案，顯著改善了他們的生活質量。

參考資料：https://www.ekterly.com/