Akebia自研药物vafseo获欧盟委员会批准，治疗成人慢性肾脏疾病透析相关症状性贫血

4月26日，Akebia Therapeutics宣布，歐盟委員會（EC）已批准其自研藥物vafseo（vadustat）上市。 Vafseo是一種口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑製劑，用於治療長期維持透析的成人中與慢性腎髒病（CKD）有關的症狀性貧血。目前，vafseo已在32個國家獲得批准，該批准使該藥物適用於所有27個歐盟成員國。

在血液透析的患者中貧血普遍存在，可能與許多不良的臨床結果有關。在整個歐洲，目前有超過20萬名透析患者因與CKD相關的貧血而接受治療。促紅細胞生成素分泌不足。是腎性貧血的最主要原因。紅細胞壽命縮短。體內毒素蓄積，會導致紅細胞壽命縮短，尿毒症毒素及紅細胞抑制因子影響骨髓造血。病人營養不良可以導致缺鐵性貧血，主要與鐵攝入不足、胃腸道出血及血液透析丟失有關。血液透析患者還可能出現消化道隱性出血、內瘺滲血、透析器殘血等情況，造成慢性失血。

Vafseo是一種口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑製劑（HIF-PHI），旨在模擬高海拔條件下身體對缺氧的生理效應。在高海拔情況下，身體對氧氣稀缺的反應是提高缺氧誘導因子（HIF）的生成。 HIF會調控鐵$素的動員和促紅細胞生成素（EPO）的產生來刺激血紅細胞的生成，從而改善氧氣運輸。針對氧感知信號通路的研究已於2019年獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。

該批准得益於在歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）於2023年2月發表積極意見，建議歐盟委員會批准vafseo。基於涵蓋7500多名患者在內的綜合開發項目的數據，包括評估vafseo治療因CKD引起的貧血的透析成年患者的全球Ⅲ期臨床項目（INNO2VATE）。

INNO2VATE試驗數據顯示，vafseo在兩項INNO2VATE研究中的每一項都達到了主要治療終點和關鍵的次要治療終點，顯示出對α-達泊汀的非劣效性，衡量標準是基線與主要評估期（第24至36週）和次要評估期（第40至52週）之間血紅蛋白（Hb）的平均變化。 Vafseo還達到了INNO2VATE的主要安全終點，即vafseo與α-達泊汀在首次發生主要不良心血管事件的時間上的非劣效性。

Akebia的首席執行官John P. Butler評論："我們非常高興歐盟委員會批准了vafseo，這對Akebia來說是一個重要的里程碑，但對數十萬被診斷為與透析中CKD相關的貧血的歐洲患者來說影響更大。我們相信接受慢性維持性透析的病人會從更多的治療選擇中受益。在獲得批准後，我們渴望選擇一個能夠迅速將vafseo帶給這些患者的歐洲合作夥伴。"

"我們感謝參與我們的臨床試驗的患者、醫生、調查員和現場協調員，他們的努力造就了這一重要批准。我還想對我們在Akebia的團隊表示深深的謝意，因為該批准是多年工作的結晶，表明他們致力於改善受腎臟疾病影響患者的生活。"