施维雅宣布FDA批准拓舒沃（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）

2023年10月24日，施維雅（Servier）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用於治療異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的複發或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者。這是拓舒沃在IDH1突變癌症領域的第五個適應症，也是針對這一分子定義亞組的複發或難治性MDS患者獲批的首個且唯一的靶向療法。

拓舒沃是首個且唯一獲批用於治療攜帶易感IDH1突變的R/RMDS患者的靶向療法。

拓舒沃的第五個獲批適應症鞏固了施維雅在突變IDH抑制領域的領導地位。

“跨IDH突變癌症的靶向治療新應用已成為該分子定義亞組患者的一個強大治療選擇，”血液學家、腫瘤內科醫生、髓系惡性腫瘤專家AmirFathi醫學博士表示。 “IDH1突變復發或難治性骨髓增生異常綜合徵的這一新適應症，強化了突變檢測對於指導治療決策和潛在改善患者預後的重要性。”

“拓舒沃的獲批對MDS群體來說是個好消息，”MDS基金會執行董事TraceyIraca表示。 “在此之前，對於攜帶IDH1突變的複發或難治性MDS患者，沒有可用的獲批靶向療法。我們要感謝研究參與者、他們的家人和護理人員，以及施維雅的研究人員和參與本研究的臨床研究者，感謝他們幫助為存在顯著未滿足需求的患者帶來新的治療選擇。”

拓舒沃被授予突破性療法認定，用於治療攜帶IDH1突變的成人復發或難治性（R/R）MDS患者，並獲得了優先審評資格。優先審評加速了審評時間線，授予那些如果獲批將在治療、診斷或預防嚴重病症的有效性或安全性方面提供顯著改進的藥物申請。

FDA還批准了AbbottRealTimeIDH1Assay作為伴隨診斷設備，用於選擇適合接受拓舒沃®治療的患者。

關於拓舒沃（艾伏尼布片）

拓舒沃是一種精準醫療藥物，靶向一種特定類型的突變，即異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變。拓舒沃在全球範圍內共有五個適應症獲批，包括在美國、歐盟、澳大利亞和中國的批准。

在美國，拓舒沃適用於治療攜帶IDH1突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（AML）；作為單藥或與阿扎胞苷聯合用於治療年齡≥75歲或患有無法使用強化誘導化療的合併症的新診斷IDH1突變AML成人患者；作為單藥治療用於IDH1突變復發或難治性MDS成人患者；以及用於治療既往經治的IDH1突變膽管癌患者。

施維雅已授予基石藥業拓舒沃®在大中華區（包括中國大陸、台灣、香港和澳門）以及新加坡的共同獨家開發權和獨家商業化許可。

拓舒沃美國患者重要安全信息及適應症

適應症

拓舒沃適用於經FDA批准的檢測方法檢出攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的患者：

新診斷急性髓系白血病（AML）

與阿扎胞苷聯合或作為單藥治療，用於年齡75歲及以上、或患有無法使用強化誘導化療的合併症的新診斷AML成人患者。

復發或難治性AML

用於治療成人復發或難治性AML患者。

復發或難治性骨髓增生異常綜合徵（MDS）

用於治療成人復發或難治性骨髓增生異常綜合徵患者。

局部晚期或轉移性膽管癌

用於治療既往經治的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。