FDA批准佩米替尼(pemigatinib)作为首个治疗既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者的靶向治疗药物

FDA批准佩米替尼(pemigatinib)作為首個治療既往接受過治療、無法切除的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者的靶向治療藥物

‌2020年4月17日‌，特拉華州威爾明頓，美國商業資訊。

Incyte公司宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准上市，這是一種激酶抑製劑，適用於治療經FDA批准檢測證實存在成纖維細胞生長因子受體2(FGFR2)融合或其他重排的既往接受過治療、不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。佩米替尼(pemigatinib)是首個也是唯一一個獲FDA批准用於該適應症的藥物，其批准基於加速審批途徑，依據為總體緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR)。後續批准可能取決於確證性試驗中對臨床獲益的驗證和描述。

Incyte的首席執行官HervéHoppenot說過：“我們的這一系列對膽管癌中FGFR2的融合或重排的研究以及將佩米替尼(pemigatinib)的開發為首個靶向的治療選擇，也正是我們將科學的發現轉化為能夠真正的對患者的生活產生積極的影響的最好的體現。伴隨佩米替尼的成功獲批，我們為更好的治療手段向患者們帶來了新的希望，將其立即納入臨床的新一輪的治療選擇的陣容中。”

根據FIGHT-202這一多中心的開放標籤的單臂的臨床研究對佩米替尼(pemigatinib)對膽管癌的成人患者的治療效果的初步的研究數據的基礎上FDA才對其予以了批准。憑藉對攜帶FGFR2的融合或重排的患者的單藥治療，佩米替尼的臨床試驗初步的結果表明其可獲得36%的總體的緩解率，且中位的緩解持續時間達9.1個月。

佩米替尼(pemigatinib)的注意事項

眼部問題(如眼睛乾澀或發炎、角膜發炎、淚液增多和視網膜紊亂)；血液中磷酸鹽水平升高；以及孕婦可能對胎兒造成傷害或導致流產的風險。

FDA授予佩米替尼(pemigatinib)突破性療法認定，用於治療既往接受過治療的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2易位膽管癌患者，FDA還授予佩米替尼(pemigatinib)孤兒藥資格用於治療膽管癌，其新藥申請(NDA)通過FDA的優先審評程序進行審查。

Ghassan Abou-Alfa斯隆-凱特琳癌症中心的專家認為：“儘管膽管癌被認為是一種罕見的惡性腫瘤，但近三十年來其發病率卻不斷地上升，已佔胰腺癌的約20%以上。對於在一線化療或手術後選擇有限的患者來說，新的靶向治療選擇令人鼓舞，這些患者的複發率仍然很高。”

膽管癌概述

膽管癌是一種形成於膽管的罕見癌症，根據其解剖學起源分為兩類：肝內膽管癌(iCCA)發生在肝臟內的膽管，肝外膽管癌發生在肝臟外的膽管。膽管癌患者通常在晚期或預後較差時被診斷出來。在北美和歐洲，膽管癌的發病率地區差異較大，約為每10萬人中0.3-3.4例。 FGFR2融合或重排幾乎僅見於iCCA，約佔患者的10%-16%。 FGFR在腫瘤細胞增殖和存活、遷移和血管生成(新血管形成)中發揮重要作用。 FGFR的激活融合、重排、易位和基因擴增與多種癌症的發展密切相關。

膽管癌基金會主席StacieLindsey表示：“佩米替尼(pemigatinib)的批准為患者提供了一個令人興奮的新治療選擇，將為那些通常面臨艱難診斷旅程和不良預後的患者帶來希望。”

Incyte致力於支持患者並消除獲取藥物的障礙。美國符合條件的佩米替尼(pemigatinib)處方患者可獲得IncyteCARES(連接獲取、報銷、教育和支持)計劃的支持，該綜合計劃為符合條件的患者提供包括經濟援助在內的持續教育和資源。更多信息請訪問佩米替尼(pemigatinib).com。

FDA預計還將批准FoundationOne®CDx作為佩米替尼(pemigatinib)的伴隨診斷。憑藉對全基因組的深入的分析，FoundationOne CDx為所有的實體腫瘤的伴隨診斷提供了全面的基因組學的解讀。如果獲得批准，該伴隨診斷將有助於識別可能適合佩米替尼(pemigatinib)治療的FGFR2融合或重排患者。