甲磺酸贝舒地尔片的适应症、功效与作用及临床疗效？

甲磺酸貝舒地爾片是治療慢性移植物抗宿主病(cGvHD)的藥物。甲磺酸貝舒地爾片可通過抑制ROCK2酶，減少免疫細胞的活化，改善炎症反應，達到治療cGvHD的效果。

的治療效果較好。臨床研究顯示，甲磺酸貝舒地爾片治療cGvHD的總體客觀緩解率為為75%，中位緩解持續時間為1.9個月，至首次緩解的中位時間為1.8個月。在獲得緩解的患者中，62%的患者在緩解後至少12個月內未發生死亡或開始新的全身治療。

慢性移植物抗宿主病

慢性移植物抗宿主病是一種多系統疾病，在異基因造血細胞移植後有高達70%的患者被診斷出患有該病。在cGvHD中，供體免疫細胞攻擊患者的細胞，導致多個組織的炎症和纖維化。 cGvHD幾乎可以影響任何器官，是移植倖存者發病和死亡的主要原因。

Rho相關的含捲曲螺旋蛋白激酶（ROCK）是一種調節炎症反應和纖維化過程的信號通路，在自身免疫性疾病中失調。已經研究了許多靶向ROCK途徑的抑製劑，但大多數缺乏異構體選擇性，導致劑量限制效應。

甲磺酸貝舒地爾片適應症

甲磺酸貝舒地爾片是一種選擇性口服ROCK2抑製劑，已被證明對cGvHD安全有效。

它已被美國美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療至少兩線系統性治療失敗後的12歲及以上成人和兒童cGvHD患者，成為首個也是唯一一個批准的針對ROCK2的療法。

甲磺酸貝舒地爾片功效與作用

甲磺酸貝舒地爾片是一種研究性口服選擇性Rho相關捲曲螺旋蛋白激酶2抑製劑，通過下調STAT3減少17型和濾泡T輔助細胞，並通過上調STAT5增強調節性T細胞。

甲磺酸貝舒地爾片可有效治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，該疾病是異基因造血細胞移植後發病率和晚期非複發死亡率的主要原因。

甲磺酸貝舒地爾片副作用

最常見的為感染、乏力、噁心、出血、腹痛、淋巴細胞降低和高血壓、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、水腫、頭痛、磷酸鹽降低、腹瀉、呼吸困難、γ-谷氨酰轉移酶升高。

甲磺酸貝舒地爾片臨床療效

目的：rho相關的含捲曲螺旋蛋白激酶-2信號通路調節Th17/調節性T細胞平衡並控制促纖維化途徑。用甲磺酸貝舒地爾片（KD025）選擇性抑制ROCK2可能為慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的管理提供一種新方法。

患者和方法：甲磺酸貝舒地爾片的IIa期、開放標籤、劑量發現研究招募了54名既往接受過1-3種治療方案的cGVHD患者。主要終點是總緩解率（ORR）。

結果：總體中位隨訪時間為29個月，甲磺酸貝舒地爾片200mg每日一次、200mg每日兩次和400mg每日一次的ORR分別為65%、69%和62%。

反應具有臨床意義，中位反應持續時間為35週，並且與生活質量改善和皮質類固醇（CS）劑量減少相關。 19%的患者停止了CS治療。 6個月和12個月的無故障生存率分別為76%和47%，2年總生存率為82%。

甲磺酸貝舒地爾片耐受性良好，血細胞減少率低。沒有意外的不良事件，也沒有明顯增加的感染風險，包括鉅細胞病毒感染和再激活。

結論：甲磺酸貝舒地爾片可提高患者的ORR和總生存期，還能夠降低CS用量，毒副作用有限，能夠提高患者的生活質量。研究數據表明，甲磺酸貝舒地爾片可能是治療難治性cGVHD患者的有效療法。

總結

甲磺酸貝舒地爾片的適應症為慢性移植物抗宿主病，可通過抑制含捲曲螺旋蛋白激酶發揮治療作用，改善炎症反應，對抗血管收縮，促進新生血管的形成。甲磺酸貝舒地爾片在臨床上顯示出了較好的療效及良好的安全性。

相關熱文推薦：