普纳替尼对白血病有效吗？

普纳替尼（帕纳替尼，商品名：Iclusig）主要应用于对达沙替尼或尼罗替尼耐药的慢性期，加速期或早期阶段慢性骨髓性白血病（CML）和对达沙替尼耐药的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）。2012年被美国FDA批准上市。

普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂，可抑制BCR / ABL而不依赖于突变状态，在此之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的上市为这类患者带来了新的希望。

普纳替尼（帕纳替尼）是一种强有效的口服TKIs，对难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者发挥了非常不错的治疗效果。

普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼（帕纳替尼）取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。

普纳替尼（帕纳替尼）是T315I基因突变型慢性粒细胞白血病患者的唯一选择，但是它也存在一些非常严重的不良反应，有着危及生命的血栓和血管重度狭窄风险，患者需要对此密切监测，不可盲目用药。