普纳替尼治疗白血病的疗效怎样？

普纳替尼（也叫帕纳替尼）是治疗白血病的一款新药，这是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012年12月经美国FDA批准上市，用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

在治疗CML及Ph+ALL患者的治疗中，第一代、二代TKIs有效改善了患者的临床结局，减缓疾病进展，但是在长期用药后在一些BCR-ABL突变患者中这两种药物会出现耐药性，尤其是T315I突变。而普纳替尼（帕纳替尼）在这一基因突变的患者治疗中发挥了十分显著的效果。

普纳替尼（帕纳替尼）的靶点比较多，对多种类型的白血病治疗都有一定的效果，有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者使用普纳替尼达到的治疗效果是最好的，其应答率高达70%。对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说使用Ponatinib的应答率也超过了一半（51%）。

对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率，而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，分别有31%和41%的应答率。总的来说普纳替尼（帕纳替尼）的效果不错，尤其治疗有T315I突变的患者。

普纳替尼（帕纳替尼）治疗白血病的效果显著但是患者不能随意用药，尤其要警惕说明书上的黑框警告，如果患者本身还患有其他疾病或者有其他特殊情况，一定要提前如实告知医生，根据医生的判断在决定是否用药。