Tecartus获FDA批准用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤

第一种用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的基于细胞的基因疗法已获得FDA批准。

Brexucabtagene，商品名Tecartus，是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药物，适用于对其他MCL治疗无反应或治疗后复发的患者。

像所有的CAR(嵌合抗原受体)T细胞疗法一样，Tecartus是通过收集病人的一些抗病T细胞，并对其进行基因改造，使其表面产生特定的蛋白质受体。当这些基因增强的CAR t细胞被注射回病人体内时，它们能够更好地追踪和攻击全身的癌细胞。

在一项单臂临床试验ZUMA-2中，有68例难治性或复发性套细胞淋巴瘤患者接受了1剂brexucaptagene输注。

在至少随访6个月的60例患者中，对药物有反应的有87％，而62％为完全缓解。

常见的不良反应包括发烧、低血压、感染、脑病、疲劳、心跳过速和心律不齐。尽管大多数不良反应在治疗后1或2周内出现，但FDA指出有些可能延后发生。

FDA生物制剂评估与研究中心主任Peter Marks表示：“在发现对难以治疗的疾病有效的新疗法方面，研究已经取得了巨大进展。本项获批作为又一例定制疗法的例子，该疗法使用患者自身的免疫系统来帮助抗击癌症，同时在这一有前景的新医学领域中利用科学进步。研究人员可以看到基因疗法领域的持续进步，并将继续致力于支持在该有前景的新医学领域中进行创新。”

该药物的标签上带有框状警告，警告医生和患者注意可能会威胁生命的细胞因子释放综合征和神经毒性。由于存在这些风险，一系列风险评估和缓解策略也随brexucaptagene获批，以确保患者安全使用。FDA还要求制造商，加利福尼亚州圣莫尼卡的Kite Pharma Inc.对接受该药物的患者进行上市后观察研究。

参考文献：

https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2769992?resultClick=1