2026-09-20 03:11:47
Fayuvi为一次性AAV9静脉基因治疗，向细胞递送正常SGSH基因，用于保留神经发育的粘多糖贮积症IIIA型（Sanfilippo A）患儿，降低脑脊液硫酸乙酰肝素、延缓认知衰退；重点监测肝酶、血细胞、TMA与远期安全。
2026-09-20 03:07:09
盐酸雷莫司琼口崩片属于选择性5-HT3受体拮抗剂，主要作用于胃肠道相关神经信号通路。不同地区的获批适应症存在差异，在日本，雷莫司琼可用于成人腹泻型肠易激综合征，而并非所有地区均以该适应症上市。
2026-09-17 03:06:52
Pixclara为Telix研发的氟-18氨基酸PET显像剂，用于成人及1月龄以上儿童辅助区分复发性/进展性胶质瘤与治疗相关脑组织改变。结合MRI、病史和体征判读，弥补常规增强MRI难以区分真假进展的短板。
2026-09-17 02:41:20
Bexlutry为Curium开发的镥-177奥曲肽放射性配体，面向成人生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤。标准每8周7.4GBq、共4次，联合氨基酸肾保护；重点监测骨髓、肾、肝及类癌危象。
2026-09-15 07:32:36
梳理反义寡核苷酸药物bepirovirsen的获批人群、作用机制、Ⅲ期功能性治愈率及安全性，帮助慢乙肝患者理解有限疗程治疗路径。
2026-09-15 07:24:01
2026年9月，美国FDA批准Scholar Rock公司研发的Isembyld（apitegromab-mstn）上市，这是全球首个直接作用于骨骼肌的脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法，为已接受SMN靶向治疗的2岁以上患者提供了“神经保护+肌肉增强”的全新联合方案。
2026-09-08 05:39:33
美洛加巴林用于神经性疼痛时镇痛效果并非立即显现。本文详解其逐步剂量调整原则、起效时间的影响因素及为何需要持续观察，帮助患者建立合理预期。
2026-09-07 04:57:52
2026年9月美国FDA批准Zanvastro鞘内注射剂上市，这是全球首款专门治疗亚历山大病的疾病修饰药物。本文详解其ASO机制、全年龄段适应症、临床试验疗效及用药安全规范。
2026-08-31 02:30:28
2026年8月27日，FDA批准每日一次口服brepocitinib 30mg用于成人皮肌炎，为该病首个获批的靶向疗法与首个口服专用药。
2026-08-28 06:51:52
2026年8月，美国FDA提前完成审评，批准Revolution Medicines公司研发的RAS（ON）抑制剂daraxonrasib上市。该口服靶向药显著延长转移性胰腺癌患者生存期，改写后线治疗格局。
2026-08-27 05:38:45
2026年8月，美国FDA正式批准泽尼达妥单抗（Ziihera）联合替雷利珠单抗及化疗用于HER2阳性晚期胃食管腺癌，中位总生存期达26.4个月。本文详解其临床数据、适应症分层、安全性警示及给药规范。
2026-08-24 07:36:03
非奈唑坦与依林扎奈坦两款神经激肽受体拮抗剂相继获批，为更年期血管舒缩症状提供非激素治疗方案。2026年NIRVANA试验数据进一步证实依林扎奈坦对更年期相关睡眠障碍的改善作用。
