Dawnzera（donidalorsen）的说明书中文简介

一、名称：Dawnzera、donidalorsen

二、适应症：

Dawnzera（donidalorsen）适用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

三、用法用量：

1、推荐剂量：Dawnzera的推荐剂量为每4周皮下注射80mg。可考虑每8周皮下注射80 mg的剂量。

2、错过的剂量：如果错过了一剂Dawnzera，请尽快使用。从最近一次给药之日起，按照推荐的给药频率恢复治疗。

3、管理说明：Dawnzera用于皮下注射。Dawnzera用于自我给药或由护理人员给药。开始治疗前，对患者和/或护理人员进行Dawnzera自动注射器的正确准备和皮下注射技术的培训。注射前30分钟，将单剂量自动注射器从冰箱中取出，并让其升温至室温。不要使用其他加热方法。

给药前，目视检查DAWNZERA是否有颗粒物质和变色。溶液应该是透明的，无色至黄色。如果服用前观察到混浊、颗粒物质或变色，请勿使用。将Dawnzera皮下注射到腹部或大腿上部区域。如果护理人员或保健提供者进行注射，上臂的后部也可以用作注射部位。

四、不良反应：

在Dawnzera的临床研究中，常见的不良反应包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。使用Dawnzera时也需注意相关的警告和预防措施。例如，可能会出现超敏反应，包括过敏反应。

五、供应和储存：

1、供应：Dawnzera 80mg/0.8mL注射液是一种无菌、不含防腐剂、透明、无色至黄色的溶液，采用单剂量自动注射器供应。Dawnzera的每个自动注射器都被填充以输送0.8毫升含有80毫克donidalorsen的溶液。

2、储存：将Dawnzera自动进样器存放在原纸箱中的36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中。Dawnzera自动进样器可在高达86°F（30°C）的室温下，在原纸箱中储存长达6周；如果在室温下储存的6周内未使用，丢弃Dawnzera。不要冻结。不要暴露在高温下。避免阳光直射。

六、禁忌：

对于有严重超敏反应史（包括过敏性休克）的患者，以及对Dawnzera中的donidalorsen或任何辅料存在过敏反应的患者，禁用Dawnzera。

七、作用机制：

Dawnzera中的有效成分donidalorsen是一种ASO-GalNAc缀合物，通过与PKK mRNA结合，导致H1核糖核酸酶（核糖核酸酶H1）介导的PKK mRNA降解，从而减少PKK蛋白的产生。PKK是血浆激肽释放酶的前体酶，它导致缓激肽的释放，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，引起HAE的肿胀和疼痛。在HAE患者中，C1抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍导致血浆激肽释放酶活性过度、缓激肽生成和血管性水肿发作。多尼隆降低PKK浓度，防止HAE患者产生过多的缓激肽。

八、治疗效果：

Dawnzera的安全性和有效性是在大型临床试验中验证的。美国食品药品监督管理局（FDA）基于OASIS-HAE研究的阳性结果批准了该药物的上市。该研究是一项全球性的、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，其结果表明，与安慰剂组相比，Dawnzera在24周内将每月HAE发作率显著降低了81%，显示了其在预防HAE发作方面的治疗效果。

参考资料：https://www.drugs.com/dawnzera.html