曲奥舒凡（Treosulfan）-Grafapex的相关介绍：是一种治疗什么的药

曲奥舒凡（Treosulfan）-Grafapex是一种烷化剂，主要用于治疗急性髓细胞白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的异基因造血干细胞移植（alloHSCT）准备方案中，适用于1岁及以上的成人和儿童。该药物与氟达拉滨联合使用，旨在通过调理治疗来清除患者体内的残留癌细胞，弱化其免疫系统，从而减少供体细胞被排斥的风险。

Grafapex作为一种DNA烷化剂，通过干扰DNA的复制和RNA的转录，破坏核酸功能进而导致细胞死亡。其在MC-FludT.14/L试验II（NCT00822393）中的数据支持了FDA的批准，该试验对比了曲奥舒凡联合氟达拉滨方案（n=280）与白消安联合氟达拉滨方案（n=290）的效果。结果显示，采用曲奥舒凡方案的患者其总体死亡风险降低了33%（HR，0.67；95% CI为0.51-0.90），急性髓细胞白血病患者的死亡风险降低了27%（风险比为0.73；95% CI为0.51-1.06），而MDS患者则降低了36%（HR，0.64；95% CI为0.40-1.02）。

在施用造血干细胞之前，Grafapex通过静脉输注的方式与氟达拉滨联合给药，给药持续三天（第-4天、第-3天和第-2天）。常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。此外，非血液学实验室异常指标也需关注，其中包括GGT、胆红素、ALT、AST和肌酐的升高；还需要注意一些警告和注意事项，包括可能引发癫痫发作、皮肤病、注射部位反应和局部组织坏死，以及增加继发性恶性肿瘤的风险和胚胎-胎儿毒性。

参考资料：https://www.drugs.com/grafapex.html