苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）的注意事项有哪些

在苯丁酸甘油酯口服液（Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）治疗尿素循环障碍（UCDs）患者的临床研究中，出现了神经毒性、胰腺功能不全或肠吸收不良等警告与注意事项。停药并在恢复后减少剂量恢复，或根据严重程度永久停用。

1、神经毒性：暴露于PAA（苯丁酸甘油酯的主要代谢产物）的增加可能与UCDs患者的神经毒性有关。据报告，当血浆PAA浓度超过500微克/毫升时，会出现可逆的PAA潜在神经毒性的体征和症状，包括嗜睡、疲劳、头晕、头痛、味觉障碍、听力减退、定向障碍、记忆受损和原有神经病恶化。症状缓解后，未测量PAA浓度。

在对使用口服用苯丁酸甘油酯前已服用苯丁酸钠的UCDs患者进行的临床试验中，报告了头痛、疲劳、周围神经病变症状、癫痫发作、震颤和/或头晕等不良反应。未发现血浆PAA浓度与神经系统症状之间的相关性，但在神经系统症状出现时，血浆PAA浓度通常未得到持续测量。如果呕吐、恶心、头痛、嗜睡或意识模糊的症状是在没有高氨或解释这些症状的其他并发疾病的情况下出现的，则考虑PAA的神经毒性的可能性，这可能需要减少口服用苯丁酸甘油酯的剂量。

2、胰腺功能不全或肠吸收不良：外分泌胰酶在小肠中水解苯丁酸甘油酯，将活性部分苯丁酸盐与甘油分离。这个过程使苯丁酸盐被吸收到循环中。导致脂肪吸收不良的胰酶水平低或缺乏或肠道疾病可能导致苯丁酸甘油酯口服液消化和/或苯丁酸盐吸收减少或缺乏，并降低对血浆氨的控制。密切监测胰腺功能不全或肠吸收不良患者的氨水平。

参考资料：https://www.ravicti.com/