Qfitlia（Fitusiran）的相关介绍：是一种治疗什么的药

Qfitlia（Fitusiran）是一种抗凝血酶指导的小干扰核糖核酸，用于预防性治疗血友病A或B患者，使用或不使用抑制剂。Qfitlia更适用于12岁及以上的成人和儿童血友病A或B患者的常规预防，以预防或减少出血事件的频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂。

血友病是一个罕见的遗传性血液疾病家族，由凝血因子缺乏（血友病A中的因子VIII和血友病B中的因子IX）引起，凝血因子缺乏阻止正常血液凝固，导致出血发作。Qfitlia是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，是第一种用于血友病的抗凝血酶降低疗法。它旨在降低抗凝血酶(一种抑制血液凝固的蛋白质)，以促进凝血酶的生成并防止出血。

Qfitlia利用Alnylam Pharmaceutical Inc.的ESC-GalNAc共轭技术，该技术使皮下给药具有更高的效力和持久性，每年只需注射6次即可提供一致的保护。美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于ATLAS期研究的数据，该研究证明了有临床意义的出血保护作用，该作用通过血友病患者使用或不使用抑制剂的年出血率（ABR）来衡量。Qfitlia通过皮下注射给药，每2个月开始一次。可以调整给药的剂量或频率以保持15-35%的抗凝血酶活性。

Qfitlia附有不良反应的方框警告，包括血栓形成事件、急性和复发性胆囊疾病。常见的不良反应（发生率＞10%）包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。与Qfitlia相关的警告和注意事项包括肝毒性，应在基线时进行肝脏检查，然后在开始治疗后和剂量增加后至少6个月内每月进行一次。

参考资料：https://www.drugs.com/history/qfitlia.html