莫洛替尼最新消息：莫洛替尼可改善未使用 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者的贫血

莫洛替尼xa0(Ojjaara) 治疗对未接受过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者的贫血有益，无论其基线血红蛋白水平如何。此外，根据 3 期 SIMPLIFY-1 研究 (NCT01969838) 的分析，与芦可替尼xa0ruxoltinib (Jakafi) 相比，莫洛替尼具有显着的贫血益处。

SIMPLIFY-3 将 432 名未接受 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者随机分组，接受莫洛替尼或芦可替尼治疗。在贫血且接受莫洛替尼治疗的患者中，平均血红蛋白水平在治疗第 2 至 4 周时有所增加，而未接受 JAK 抑制剂治疗的贫血患者的血红蛋白水平保持稳定。

相比之下，接受芦可替尼治疗的贫血和非贫血患者的平均血红蛋白最初有所下降。随着患者接受红细胞输注，这种下降在第 4 至 6 周后趋于稳定。接受芦可替尼治疗的患者被允许交叉到莫洛替尼组，并且平均血红蛋白水平在这种改变后增加。

该研究还评估了不同贫血程度的患者。在血红蛋白水平在 10 至 12 g/dL 之间的轻度贫血患者中，90.4% 的患者在基线时未输血，其中 93.9% 的患者在接受莫莫替尼治疗期间保持未输血。四名在基线时未停止输血的患者在治疗期间变为停止输血。相比之下，芦可替尼组中轻度贫血的患者变得更加依赖输血； 50% 基线时未输血的患者在服用芦可替尼期间需要输血。

虽然轻度贫血（血红蛋白水平≥10至<12 g/dL）的治疗并不总是被常规考虑，但我们的分析还强调了莫洛替尼在维持符合条件的轻度贫血患者的输血独立性方面的潜在价值，这些患者需要接受 JAK 抑制剂治疗。

对于不贫血的患者，莫洛替尼组中的所有患者在基线时均未输血，并且一直如此。芦可替尼组中有 5 名基线时未输血的患者在治疗期间需要输血。

虽然莫洛替尼在贫血亚组中显示出益处，但莫洛替尼对非贫血患者的影响尚不清楚。在中度或重度贫血患者中，莫洛替尼组中有 34.1% 的患者在基线时未进行输血。基线时需要输血的患者中有 14 名能够不再输血，而基线时未输血的患者中有 86.2% 保持这种状态。在芦可替尼组中，只有 30% 的中度或重度贫血患者在基线时未接受输血，但仍保持这种状态。

没有发现莫洛替尼的新安全信号。与芦可替尼xa0(6.3%) 相比，在接受莫洛替尼 (18.8%) 治疗的中度至重度贫血人群中，因不良事件而停药的情况更为常见。然而，芦可替尼与莫洛替尼相比，剂量减少或中断更为常见（分别为 36.8% 和 21.2%）。

莫洛替尼在轻度至重度贫血和非贫血亚组的JAK抑制剂初治骨髓纤维化患者中的临床益处和安全性通常与SIMPLIFY-1试验总体人群中观察到的一致，因此无论基线血红蛋白水平如何，都是骨髓纤维化患者的潜在治疗选择。