莫洛替尼/莫美替尼的治疗效果如何

莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）主要用于治疗患有贫血的特定类型骨髓纤维化的成人患者，也可用于本用药指南中未列出的目的，但需在医生的指导下进行。其作用机制主要通过抑制JAK1和JAK2信号通路，从而调节免疫反应和抑制肿瘤细胞的生长。

在一项涉及195名患有中度至重度贫血的骨髓纤维化患者的主要研究中，这些患者已经接受了JAKi抑制剂ruxolitinib的治疗，莫洛替尼在治疗24周后可有效改善骨髓纤维化的症状并缩小患者的脾脏。在过去28天的治疗中，接受莫洛替尼治疗的患者中约有25%（130人中有32人）的骨髓纤维化症状至少减少了50%，相比之下，接受另一种药物达那唑治疗的患者中有9%（65人中有6人）。大约22%接受莫洛替尼治疗的患者（130例中的29例）的脾脏大小至少减少了35%，相比之下，接受达那唑治疗的患者只有大约3%（65例中的2例）。

在这项研究中，接受莫洛替尼治疗的患者中有更高比例的人在治疗24周后不依赖输血，这意味着他们不需要输注红细胞，并且血红蛋白（红细胞中携带氧气到全身的蛋白质）水平至少为8g/dL。在第24周之前的12周内，接受莫洛替尼治疗的患者中有30%（130人中有39人）不依赖输血，而接受达那唑治疗的患者中有20%（65人中有13人）不依赖输血。

在第二项研究中，涉及181名患有中度至重度贫血的骨髓纤维化患者，他们之前没有接受过JAKi治疗，经过24周的治疗后，约31%的莫洛替尼患（86人中有27人）的脾脏大小至少减少了35%，相比之下，ruxolitinib患者的脾脏大小减少了约33%（95人中有31人）。总之，在治疗的最后28天，接受莫洛替尼治疗的患者中有25%（86人中有21人）的骨髓纤维化症状至少减少了50%，相比之下，接受ruxolitinib治疗的患者中有36%（95人中有34人）。

虽然莫洛替尼在临床研究中的耐受性良好，但同样也会有副作用的出现，目前最常见的副作用（可能影响超过1/10的人）包括腹泻、血小板减少症（血小板水平低）、恶心（感觉恶心）、头痛、头晕、疲劳、虚弱、腹部疼痛和咳嗽。 最常见的严重副作用是血小板减少。同时莫洛替尼不得用于怀孕和哺乳期间的患者。