伏索利肽（vosoritide）的作用与功效

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种C型利钠肽的类似物，可促进骨生长，以对抗软骨发育不全儿童的生长抑制。每日服用vosoritide后，尿环磷酸鸟苷（cGMP）和血清X型胶原标记物（CXM）均升高，并作为生物标记物证明软骨内骨生长增加，cGMP指示NPR-B结合活性，CXM指示骨代谢。

软骨发育不全是一种先天性疾病，由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的错义突变引起，导致功能获得，负调节软骨内骨生长。在正常情况下，FGFR3在胚胎和出生后发育过程中均有表达，但在每种发育过程中的作用不同。在初始发育期间，FGFR3信号促进软骨细胞的增殖（即生长），而出生后的骨骼生长实际上受到FGFR3的抑制——因此，在软骨发育不全患者中观察到的FGFR3的病理性激活导致青春期前骨骼生长受到抑制。

Voxzogo的主要成分Vosoritide是C型利钠肽（CNP）的类似物，是一种信号分子，似乎主要负责刺激软骨细胞和长骨的生长。CNP（或vosoritide）与其相应的受体NPR-B结合，产生信号级联，最终通过抑制RAF-1来抑制MAPK/ERK途径，并刺激软骨细胞的增殖和分化。这种活性用于拮抗FGFR3产生的下游信号及其对骨生长的影响。

虽然耐受性相对较好，但在临床研究中观察到短暂的低血压发作。已有心血管疾病的患者和服用抗高血压药物的患者被排除在临床试验之外。服用vosoritide前，确保摄入足够的食物和液体可降低低血压的风险。