伏索利肽（vosoritide）上市了吗？

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种用于治疗软骨发育不全的药物，软骨发育不全是一种导致严重身材矮小和发育不均衡的遗传疾病。Vosoritide是C型利钠肽（CNP）的一种类似物，在其N-末端带有脯氨酸-甘氨酸，以传递对中性内肽酶的抗性。它于2021年8月在欧盟和2021年11月在美国以商品名Voxzogo获得批准使用，成为这两个地区首个批准用于治疗软骨发育不全的药物干预，其生产厂家为BioMarin Pharmaceutical Inc（生物马林制药公司）。

美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果，该研究评估了Voxzogo的疗效和安全性。基于年增长率的提高，Voxzogo获得加速批准。在临床研究的第52周，对于安慰剂治疗的患者，年化增长率（AGV）相对于基线的变化为-0.17cm/年，对于Voxzogo治疗的患者为1.40cm/年，导致AGV有1.57cm/年的统计学显著改善，有利于Voxzogo。

软骨发育不全是由一种基因突变引起的，这种突变增加了一种叫做成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的特定生长调节基因的活性。FGFR3基因编码的蛋白质过多会阻止正常的骨骼生长。Vosoritide通过与一种称为钠尿肽受体B的特定受体结合来发挥作用，这种受体可以降低生长调节基因的活性，从而促进骨骼生长。最常见的副作用包括注射部位反应（如肿胀、发红、瘙痒或疼痛）、呕吐和血压下降。