重症肌无力奥法妥木单抗(Ofatumumab)
奥法妥木单抗(Ofatumumab)是抗CD20的人单克隆抗体,具有完全人源化的优点,因此可以更好地耐受,并且在血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病中更有效,可能比利妥昔单抗具有更强的细胞毒性和更少的副作用。每一种都在多发性硬化症的随机试验中显示出疗效,但他们是否能证明治疗重症肌无力的优越性尚属推测。
重症肌无力(MG)是由神经肌肉接头处的特异性自身抗体引起的典型自身免疫性疾病。广泛的免疫疗法,如皮质类固醇、他克莫司和环孢霉素等,对控制肌无力症状有效。虽然对大多数重症肌无力患者有效,但这些免疫抑制剂中的许多与长期副作用有关,通常患者无法忍受,并且需要几个月才能起效。奥法妥木单抗在一名难治性重症肌无力患者中表现出持续缓解,该患者之前对利妥昔单抗有反应,但对重复利妥昔单抗输注出现过敏反应。鉴于缺乏III期研究,目前没有足够的数据推荐这些较新的药物用于重症肌无力。
奥法妥木单抗原研药已经在国内上市,也已经进入医保,仅限符合适应症的患者进行报销,价格在几万人民币左右,国内的购买途径较为困难。在海外出售的欧洲版奥法妥木单抗原研药规格20mg/0.4mL每支的价格可能在一万六人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动),价格昂贵,目前还没有奥法妥木单抗仿制药出售,更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。
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