帕妥珠单抗（Pertuzumab）的作用与功效

帕妥珠单抗（Pertuzumab）是一种针对HER2受体的人源化单克隆抗体，代表了一种有前途的新抗HER2药物，具有靶向抑制HER2二聚化的新作用机制。迄今为止的非临床和临床数据表明，帕妥珠单抗通过抑制HER2异二聚化提供了更广泛的HER2阻断。在临床前实验中，与单独使用时相比帕妥珠单抗在与其他抗HER2治疗(如曲妥珠单抗)联合使用时表现出优异的抗肿瘤效果。当加入曲妥珠单抗和化疗时，静脉注射的帕妥珠单抗具有可接受的耐受性。

在一项研究中，患有HER2阳性晚期乳腺癌且在之前的曲妥珠单抗治疗中出现疾病进展的患者每周(4mg/kg负荷剂量，然后每周2mg/kg)或每3周(8mg/kg负荷剂量，然后每3周6mg/kg)接受曲妥珠单抗，每3周接受帕妥珠单抗(840mg负荷剂量，然后每3周420mg)。II期试验评估了该组合的疗效和安全性客观缓解率为24.2%，临床受益率为50%。5名患者(7.6%)经历了完全缓解，11名患者(16.7%)经历了部分缓解，17名患者(25.8%)经历了6个月或更长时间的疾病稳定。中位无进展生存期(PFS)为5.5个月。总体而言，帕妥珠单抗和曲妥珠单抗的联合用药耐受性良好，不良反应为轻度至中度。

最常见的3级或以上不良反应为中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症和白细胞减少症。该研究得出结论，与仅接受曲妥珠单抗加多西紫杉醇治疗的患者相比，接受帕妥珠单抗和曲妥珠单抗加多西紫杉醇治疗的患者具有显著改善的病理完全缓解率，这表明化疗主干是提高pCR率所必需的。在曲妥珠单抗联合多西他赛方案中加入帕妥珠单抗并未显著影响总体安全性，并且帕妥珠单抗联合多西他赛的耐受性与三联方案大致相当。

帕妥珠单抗属于严管药品，原研药已经在国内上市，并且进入医保行列，但仅限于符合适应症的患者报销，每盒的价格可能在5千多人民币，香港版的价格可能在2万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。在海外上市的欧洲版帕妥珠单抗原研药每盒的价格可能在1万多人民币，土耳其版的每盒的价格可能在6千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外的原研药的药物成分基本一致，目前还没有帕妥珠单抗仿制药生产上市。