普纳替尼（Ponatinib）的疗效

普纳替尼（Ponatinib）是一种口服活性多酪氨酸激酶抑制剂，目前由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于慢性髓细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，特别针对BCR-ABL基因突变T315I。由于普纳替尼独特的多靶点特性，进一步的研究表明它能够靶向其他人类恶性肿瘤中的其他重要酪氨酸激酶(FGFR、PDGFR、SRC、RET、KIT和FLT1)。

2006年首次报道了普纳替尼的临床前试验，证明了普纳替尼的有效抗BCR-ABL作用。这些体外研究利用了表达酪氨酸KD内突变的天然BCR-ABL或BCR-ABL的Ba/F3细胞系。激酶选择性研究发现，普纳替尼有效地阻断了野生型和几种突变形式的BCR-ABL激酶，包括BCR-ABLT315I。此外，这项研究比较了几种浓度的普纳替尼对来自野生型BCR-ABL或BCR-ABLT315I特异性驱动的原发性白血病急变患者细胞和健康个体的单核细胞的疗效。试验数据显示，相对于原代CML细胞，普纳替尼诱导了活细胞的特异性减少，显示IC50值比正常细胞低约500倍，证实了其有效的泛BCR-ABL抑制作用。

普纳替尼原研药还没有在国内上市，因此也没有纳入医保，国内有需求的患者可能只能通过海外的途径进行购买，香港原研版的普纳替尼规格45mg*30片每盒的价格可能在4万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），价格昂贵。也有其他国家生产的普纳替尼仿制药，价格较为便宜，孟加拉珠峰药厂生产的规格45mg*30片每盒的价格可能在4000人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），其药物成分与原研药的药物成分基本一致。