罗米司亭(Romiplostim)的功效与作用
在成人中进行的两项主要研究和在儿童中进行的第三项研究发现罗米司亭(Romiplostim)对治疗长期免疫性血小板减少症(ITP)有效。所有研究都将罗米司亭与安慰剂(一种虚拟治疗)进行了比较。患者治疗24周,疗效的主要衡量标准是在最后8周治疗的至少6周中,血小板计数增加到每毫升血液5000万个血小板的阈值以上。血小板计数低于每毫升3000万会使患者有出血的风险,而正常计数为每毫升1.5亿至4亿。

第一项研究涉及63名患者,尽管切除了脾脏他们的疾病仍未得到控制。接受罗米司亭治疗的患者中,38%的患者血小板计数超过阈值。第二项研究涉及62名之前接受过ITP治疗的患者(但他们没有切除脾脏),接受罗米司亭治疗的患者中,61%的患者血小板计数超过阈值。一项针对儿童的研究涉及62名1岁至18岁以下的患者,他们之前都接受过ITP治疗(包括一些脾脏被切除的患者)。接受罗米司亭治疗的患者中,52%的患者血小板计数超过阈值。涉及1000多名患者的长期研究证实,罗米司亭在切除脾脏和保留脾脏的患者中都有效,其中一些患者的治疗时间超过5年。
罗米司亭原研药目前已经通过国家药品监督管理局的批准上市,由于上市时间短,因此没有纳入医保范围,国内的购买途径可能比较困难,香港原研版的价格可能在1万人民币一支(受汇率影响价格可能会发生波动)。欧洲版罗米司亭原研药价格可能在1万1人民币一支,德国版的价格可能在9850人民币一支、港版的价格可能在8900人民币一支(受汇率影响价格可能会发生波动),其药物成分基本一致,具体价格及药物详情可以咨询药得医学顾问。
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