阿夫凯泰（aficamten）-MYQORZO是一种治疗什么的药

阿夫凯泰（通用名 aficamten，商品名 MYQORZO）是一款新型心肌肌球蛋白抑制剂，专为有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者研发，核心作用为改善心脏功能、缓解疾病相关临床症状，为该病症提供了针对性的靶向治疗方案。

肥厚型心肌病（HCM）以心肌异常增厚为典型特征，病变会导致左心室腔缩小、心室壁僵硬度增加，使其舒张和血液充盈功能受损，患者常出现胸痛、头晕、活动后气短，严重时还会因心脏功能受限在体育活动中发生昏厥，显著影响生活质量与活动能力。

阿夫凯泰的治疗机制具有高度靶向性，其通过阻断驱动心肌收缩的核心分子 —— 心肌肌球蛋白，减少心动周期中活跃的肌动蛋白 - 肌球蛋白交叉桥数量，从根源上抑制肥厚型心肌病患者的心肌过度收缩，精准改善心脏的收缩与舒张功能。

该药的 FDA 获批基于 3 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的阳性结果，试验显示，与安慰剂组相比，阿夫凯泰治疗 24 周的患者运动能力显著提升：经心肺运动试验检测，患者最大摄氧量较基线增加 1.8 毫升 / 千克 / 分钟，而安慰剂组无提升，组间最小二乘均值差值为 1.74 毫升 / 千克 / 分钟，疗效差异具有显著统计学意义。

阿夫凯泰为口服片剂，每日一次服用，用药便捷。需注意的是，该药带有心脏衰竭风险的方框警告，可能降低患者左心室射血分数，引发收缩功能障碍性心力衰竭；其常见不良反应为高血压，发生率约 8%，用药期间需做好相关指标监测。

参考资料：https://www.drugs.com/history/myqorzo.html