戈谢病新药美格鲁特的优势？

美格魯特

是一種葡萄糖神經酷胺合成酶抑製劑，用於治療輕度/中度1型戈謝病成年患者的單一療法。美格魯特是一種口服給藥的神經酰胺葡糖基轉移酶抑製劑，可防止戈謝病患者出現的葡萄糖腦苷脂溶酶體蓄積。

美格魯特的優勢

在對1型戈謝病患者進行的非對照試驗中，美格魯特(50或100mg，每日三次)持續6-12個月顯著降低了基線肝臟和脾臟體積，在6個月和12個月時，劑量越高，器官體積減少的越大，具有延長病人生存時間、改善症狀、預後良好等效果。

1型戈謝病(GD)是一種進行性溶酶體貯積症，由葡萄糖腦苷脂酶的常染色體隱性缺陷引起。臨床表現包括貧血、血小板減少、肝脾腫大以及骨骼和肺部疾病。

美格魯特治療戈謝病患有望改善血液學表現和器官肥大，並且疾病長期穩定。最近的數據表明，美格魯特可以維持之前接受ERT治療的輕中度GD1患者的穩定性。美格魯特可能對骨表現有益，在治療的前24個月內，患者報告骨痛的發生率降低，骨密度改善。

美格魯特是一種亞氨基糖，可逆地抑制葡萄糖神經酰胺合酶並減少細胞內底物負擔，是一種口服治療1型GD患者的藥物，用於治療有輕度至中度臨床表現的症狀患者。

美格魯特服用劑量

為100mg的膠囊，每天服用三次，如果錯過一次劑量，應在下一個預定時間服用下一粒。由於不良反應，患者可能需要將劑量減少至一粒100mg膠囊，一天服用1-2次。

美格魯特特殊人群用藥

1、根據美格魯特的物理特性，很可能存在於母乳中。由於母乳喂養的嬰兒可能出現嚴重的不良反應，建議哺乳期女性服藥期間不要進行母乳喂養。

2、尚未確定美格魯特在兒科患者中的安全性和有效性，故兒童應慎用。

3、老年患者服用美格魯特的劑量應謹慎，通常從低劑量範圍開始，反映了老年人肝、腎和心臟功能下降以及伴隨疾病或其他藥物治療的頻率較高。

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