kaftrio(Trikafta)的功效与作用及副作用？

是一種用於治療囊性纖維化(CF)的藥物，患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因中至少有一個F508del突變，或CFTR基因中有一個基於體外數據有反應的突變，可以幫助CF患者從進行性疾病轉變為更易於控制的慢性疾病。

kaftrio(Trikafta)的功效

kaftrio(Trikafta)的英文名稱叫作Ivacaftor、Tezacaftor、Elexacaftor，中文名稱叫作依伐卡托/特扎卡福特/依來卡泊複合薄膜片，Elexacaftor和tezacaftor與CFTR蛋白上的不同位點結合，並在促進CFTR的選擇突變形式的細胞加工和運輸中具有累加效應，與單獨的任一分子相比，增加了遞送至細胞表面的CFTR蛋白的量。

elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的聯合作用能夠增加細胞表面CFTR的數量和功能，導致CFTR活性增加，如通過CFTR介導的氯化物轉運所測量的。

kaftrio(Trikafta)的

在一項研究中評估了107名12歲及以上的CF患者，在使用kaftrio(Trikafta)進行為期4週的開放性磨合期後，基線時的平均ppFEV1為60.9%。主要終點是雙盲治療期第4週ppFEV1相對於基線的平均絕對變化。關鍵次要療效終點是第4週時汗液氯化物和CFQ-R呼吸域評分相對於基線的絕對變化。

與tezacaftor/ivacaftor相比，使用Trikafta治療導致ppFEV1改善10%，具有統計學顯著性。在第15天的第一次評估中觀察到ppFEV1的平均改善。

kaftrio(Trikafta)的副作用

最常見的藥物(≥5%的患者且頻率高於安慰劑≥1%)為頭痛、上呼吸道感染、腹痛、腹瀉、皮疹、丙氨酸轉氨酶升高、鼻塞、血肌酸磷酸激酶升高、天冬氨酸轉氨酶升高、鼻漏、鼻炎、流感、鼻竇炎和血膽紅素升高。

嚴重的不良反應主要包括白內障、過敏反應等。

kaftrio(Trikafta)副作用的處理方法

1、頭痛：注意休息，避免勞累，保持情緒穩定，以免情緒激動後加重頭痛症狀，也可以適當按摩頭部，能夠促進局部的血液循環緩解頭痛。

2、腹痛：可通過熱敷、保暖等方法促進局部血液循環，改善腹部疼痛，還要戒菸戒酒，不要吃堅硬、生冷、辛辣的食物，進食時細嚼慢嚥，避免暴飲暴食。

3、腹瀉：可在醫生的指導下使用蒙脫石散、藥用炭、洛哌丁胺等止瀉藥物治療，多吃清淡、易消化食物，多喝熱水，同時做好腹部保暖。

4、皮疹：日常注意皮膚清潔、衛生，可用溫水清潔皮膚，保持皮膚濕潤，避免皮膚乾燥，外出時應塗防曬霜、戴草帽，避免皮膚暴露於陽光下，避免搔抓患處。

5、轉氨酶升高：如果ALT或AST >正常值上限(ULN)的5倍，或者ALT或AST >3倍ULN，膽紅素> 2倍ULN，應及時中斷給藥，並密切進行實驗室檢查，直到異常情況消失。

6、過敏反應：如果在治療過程中出現嚴重過敏反應的體徵或症狀，需要停用kaftrio(Trikafta)並進行適當的治療。

7、白內障：建議開始接受kaftrio(Trikafta)治療的兒科患者進行基線和隨訪眼科檢查。

出現難以耐受的副作用後應及時諮詢醫生進行專業的處理。

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