Dawnzera（donidalorsen）的說明書中文簡介

一、名稱：Dawnzera、donidalorsen

二、適應症：

Dawnzera（donidalorsen）適用於預防12歲及以上成人和兒童患者的遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。

三、用法用量：

1、推薦劑量：Dawnzera的推薦劑量為每4週皮下注射80mg。可考慮每8週皮下注射80 mg的劑量。

2、錯過的劑量：如果錯過了一劑Dawnzera，請盡快使用。從最近一次給藥之日起，按照推薦的給藥頻率恢復治療。

3、管理說明：Dawnzera用於皮下注射。 Dawnzera用於自我給藥或由護理人員給藥。開始治療前，對患者和/或護理人員進行Dawnzera自動注射器的正確準備和皮下注射技術的培訓。注射前30分鐘，將單劑量自動注射器從冰箱中取出，並讓其升溫至室溫。不要使用其他加熱方法。

給藥前，目視檢查DAWNZERA是否有顆粒物質和變色。溶液應該是透明的，無色至黃色。如果服用前觀察到混濁、顆粒物質或變色，請勿使用。將Dawnzera皮下注射到腹部或大腿上部區域。如果護理人員或保健提供者進行注射，上臂的後部也可以用作注射部位。

四、不良反應：

在Dawnzera的臨床研究中，常見的不良反應包括注射部位反應、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不適。使用Dawnzera時也需注意相關的警告和預防措施。例如，可能會出現超敏反應，包括過敏反應。

五、供應和儲存：

1、供應：Dawnzera 80mg/0.8mL注射液是一種無菌、不含防腐劑、透明、無色至黃色的溶液，採用單劑量自動注射器供應。 Dawnzera的每個自動注射器都被填充以輸送0.8毫升含有80毫克donidalorsen的溶液。

2、儲存：將Dawnzera自動進樣器存放在原紙箱中的36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中。 Dawnzera自動進樣器可在高達86°F（30°C）的室溫下，在原紙箱中儲存長達6週；如果在室溫下儲存的6週內未使用，丟棄Dawnzera。不要凍結。不要暴露在高溫下。避免陽光直射。

六、禁忌：

對於有嚴重超敏反應史（包括過敏性休克）的患者，以及對Dawnzera中的donidalorsen或任何輔料存在過敏反應的患者，禁用Dawnzera。

七、作用機制：

Dawnzera中的有效成分donidalorsen是一種ASO-GalNAc綴合物，通過與PKK mRNA結合，導致H1核糖核酸酶（核糖核酸酶H1）介導的PKK mRNA降解，從而減少PKK蛋白的產生。 PKK是血漿激肽釋放酶的前體酶，它導致緩激肽的釋放，緩激肽是一種有效的血管擴張劑，引起HAE的腫脹和疼痛。在HAE患者中，C1抑製劑（C1-INH）缺乏或功能障礙導致血漿激肽釋放酶活性過度、緩激肽生成和血管性水腫發作。多尼隆降低PKK濃度，防止HAE患者產生過多的緩激肽。

八、治療效果：

Dawnzera的安全性和有效性是在大型臨床試驗中驗證的。美國食品藥品監督管理局（FDA）基於OASIS-HAE研究的陽性結果批准了該藥物的上市。該研究是一項全球性的、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的三期臨床試驗，其結果表明，與安慰劑組相比，Dawnzera在24週內將每月HAE發作率顯著降低了81%，顯示了其在預防HAE發作方面的治療效果。

參考資料：https://www.drugs.com/dawnzera.html