依氟鳥氨酸片（eflornithine）的說明書內容

依氟鳥氨酸片（eflornithine）是一種鳥氨酸脫羧酶（ODC）不可逆抑製劑，最初被開髮用於治療非洲錐蟲病，而在腫瘤研究領域中的應用逐漸拓展，特別是在神經母細胞瘤（Neuroblastoma）領域取得了顯著突破。作為一種精準干預細胞增殖與分化的口服藥物，依氟鳥氨酸片目前已獲批用於降低對高危神經母細胞瘤（HRNB）有反應患者的複發風險，是該疾病維持治療階段的重要手段。

一、適應症

依氟鳥氨酸片主要針對的是接受過多模式治療（包括抗GD2免疫療法、化療、放療及乾細胞移植）後仍存在復發風險的神經母細胞瘤患者。其作用機制源於其對ODC的選擇性抑制。 ODC作為多胺合成通路的關鍵酶，在多種腫瘤細胞中表達上調，參與調控DNA穩定性、細胞週期進展與惡性增殖。依氟鳥氨酸通過抑制ODC活性，減少腫瘤細胞所依賴的多胺類分子的合成，進而降低細胞增殖能力，並增強免疫系統識別與清除殘餘腫瘤細胞的能力。

二、用法用量

關於用u200bu200b法用量，根據體表面積（BSA）分級給予個體化劑量，是當前推薦的標準策略。對於體表面積大於1.5平方米的患者，無論成人還是兒童，推薦劑量為768毫克，即每天兩次口服四片；若BSA介於0.75至1.5平方米之間，則建議576毫克/次（每日兩次，三片）；BSA為0.5至0.75平方米者，服用兩片/次；最小體表面積組別（0.25至0.5平方米）則建議每日兩次，每次一片。整個維持治療的療程可持續至2年，或直至患者出現病情復發、毒副反應不可耐受等終止標準。

三、不良反應

值得注意的是，依氟鳥氨酸在長期使用過程中仍可能帶來一定的不良反應，包括胃腸道症狀（如腹瀉、噁心）、輕度脫髮、疲勞感等，部分患者可能表現出血液學毒性或聽力異常。因此在維持治療期間應定期進行實驗室檢查和臨床監測，尤其是兒童患者需特別關註生長發育與神經系統安全性。

四、注意事項

此外，該藥作為一種口服片劑，服用時應配合適量清水，可空腹或隨餐服用，但為保證血藥濃度穩定，建議每日服藥時間盡量固定。依氟鳥氨酸在國內尚未廣泛上市，但在美國FDA已獲得孤兒藥地位與加速批准，在歐洲亦納入兒童神經母細胞瘤治療試驗計劃，顯示出其臨床療效與長期治療潛力。

從治療邏輯來看，依氟鳥氨酸的定位主要是對腫瘤“清除後”的微小殘留病灶進行持續性抑制，從而減少復發風險。與抗GD2抗體等免疫治療藥物協同使用，是神經母細胞瘤後期鞏固治療的新方向。特別是在對複發高度敏感但預後較差的高危人群中，依氟鳥氨酸提供了一種可口服、長期維持的替代路徑。

參考資料：https://www.drugs.com/mtm/eflornithine.html