苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）的注意事項有哪些

在苯丁酸甘油酯口服液（Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）治療尿素循環障礙（UCDs）患者的臨床研究中，出現了神經毒性、胰腺功能不全或腸吸收不良等警告與註意事項。停藥並在恢復後減少劑量恢復，或根據嚴重程度永久停用。

1、神經毒性：暴露於PAA（苯丁酸甘油酯的主要代謝產物）的增加可能與UCDs患者的神經毒性有關。據報告，當血漿PAA濃度超過500微克/毫升時，會出現可逆的PAA潛在神經毒性的體徵和症狀，包括嗜睡、疲勞、頭暈、頭痛、味覺障礙、聽力減退、定向障礙、記憶受損和原有神經病惡化。症狀緩解後，未測量PAA濃度。

在對使用口服用苯丁酸甘油酯前已服用苯丁酸鈉的UCDs患者進行的臨床試驗中，報告了頭痛、疲勞、周圍神經病變症狀、癲癇發作、震顫和/或頭暈等不良反應。未發現血漿PAA濃度與神經系統症狀之間的相關性，但在神經系統症狀出現時，血漿PAA濃度通常未得到持續測量。如果嘔吐、噁心、頭痛、嗜睡或意識模糊的症狀是在沒有高氨或解釋這些症狀的其他並發疾病的情況下出現的，則考慮PAA的神經毒性的可能性，這可能需要減少口服用苯丁酸甘油酯的劑量。

2、胰腺功能不全或腸吸收不良：外分泌胰酶在小腸中水解苯丁酸甘油酯，將活性部分苯丁酸鹽與甘油分離。這個過程使苯丁酸鹽被吸收到循環中。導致脂肪吸收不良的胰酶水平低或缺乏或腸道疾病可能導致苯丁酸甘油酯口服液消化和/或苯丁酸鹽吸收減少或缺乏，並降低對血漿氨的控制。密切監測胰腺功能不全或腸吸收不良患者的氨水平。

參考資料：https://www.ravicti.com/