艾伏尼布片的主要功能和適應症有哪些

艾伏尼布/依維替尼（Ivosidenib）是一款針對IDH1基因突變的口服小分子靶向藥物，作為一種異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑製劑，它的出現為多種攜帶IDH1突變的惡性腫瘤提供了精準治療的新思路。正常情況下，IDH1酶參與細胞代謝過程，而在突變狀態下，該酶異常產生活性代謝物2-羥基戊二酸（2-HG），這種代謝產物會抑制細胞正常分化，導致細胞癌變。艾伏尼布通過選擇性抑制突變IDH1的活性，降低2-HG水平，從而恢復細胞的正常分化與凋亡機制，具有明確的抗腫瘤作用。

艾伏尼布最初獲批用於治療急性髓系白血病（AML）中帶有IDH1突變的成人患者，特別是針對兩類人群：一是新診斷的AML患者中，年齡≥75歲，或因合併症不適合接受強化誘導化療的個體，可單藥或與阿扎胞苷聯合使用；二是對於經標準治療後復發或難治的AML患者，艾伏尼布作為單藥治療方案，已在多項臨床研究中顯示出良好的緩解率和生存優勢。此外，該藥在骨髓增生異常綜合徵（MDS）中的應用也逐步展開，尤其是針對經治療後復發或對常規治療無效的MDS患者。艾伏尼布可逆轉分化障礙，幫助部分患者獲得血像改善甚至骨髓完全緩解，是MDS精準治療的重要嘗試之一。

除血液系統疾病外，艾伏尼佈在實體瘤中的應用也備受關注，尤其是在局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）領域。大約有10%–20%的膽管癌患者存在IDH1突變，在傳統化療效果有限的背景下，艾伏尼佈為這類人群提供了新的治療選擇。根據ClarIDHy臨床研究結果，艾伏尼佈在經過一線治療失敗的膽管癌患者中顯著延長了無進展生存期，安全性也表現良好，副作用可控，包括疲勞、腹瀉、噁心、QT間期延長等，通常通過調整劑量可緩解。

參考資料：https://www.tibsovo.com/