阿西米尼在一線慢性粒細胞白血病中的卓越療效和安全性

ASC4FIRST 3期研究（NCT04971226）96週的隨訪結果，該研究評估了阿西米尼（Asciminib）作為慢性粒細胞白血病慢性期（CP-CML）患者的一線治療方法，與研究者選擇的TKI（包括伊馬替尼[imatinib]和第二代TKI）相比。

美國食品藥品監督管理局（FDA）於2024年10月批准阿西米尼用於治療新診斷的費城染色體陽性CP-CML成年患者，這是基於ASC4FIRST試驗的48週主要分子反應（MMR）數據。

隨後的96週隨訪分析強調，隨著時間的推移，阿西米尼的分子反應率持續提高，在初步和探索性比較中都觀察到了顯著的優勢。值得注意的是，他報告說，儘管這項研究沒有與第二代TKI進行比較，但阿西米尼似乎在這個亞組中表現出更好的療效，進一步加強了其作為一線治療的潛力。

2024年ASH年會上提供的數據顯示，接受阿西米尼治療的患者（n=201）在第96週的MMR率仍然高於接受研究者選擇的TKI治療的患者。 96週MMR率分別為74.1%和52.0%，差異為22.4%（95%CI，13.6%-31.3%；P＜0.001）。這表示MMR有所增加，因為48週的MMR率分別為67.7%和49.0%，最初達到了試驗的主要終點。

安全性數據顯示，阿西米尼具有良好的耐受性，只有5%的患者因不良反應（AE）而停止治療，而伊馬替尼和第二代TKI的這一比例為12.9%。此外，與其他TKI相比，阿西米尼與較少的3級或4級AE、較少的劑量減少和較少的治療中斷有關。他強調，重要的是，阿西米尼的中位平均日劑量為80mg/天，反映了其良好的耐受性。

安全性分析還表明，與伊馬替尼相比，阿西米尼的總體和3/4級不良事件發生率相當或更低。當將阿西米尼與第二代TKI進行比較時，這些差異更加明顯，其中阿西米尼幾乎所有不良事件的發生頻率都較低，進一步突顯了其有利的風險效益。

參考資料：https://www.onclive.com/view/dr-cortes-on-asciminib-s-superior-efficacy-and-safety-in-first-line-cml