莫洛替尼最新消息：莫洛替尼可改善未使用 JAK 抑製劑的骨髓纖維化患者的貧血

莫洛替尼xa0(Ojjaara) 治療對未接受過 JAK 抑製劑的骨髓纖維化患者的貧血有益，無論其基線血紅蛋白水平如何。此外，根據 3 期 SIMPLIFY-1 研究 (NCT01969838) 的分析，與蘆可替尼xa0ruxoltinib (Jakafi) 相比，莫洛替尼具有顯著的貧血益處。

SIMPLIFY-3 將 432 名未接受 JAK 抑製劑的骨髓纖維化患者隨機分組，接受莫洛替尼或蘆可替尼治療。在貧血且接受莫洛替尼治療的患者中，平均血紅蛋白水平在治療第 2 至 4 週時有所增加，而未接受 JAK 抑製劑治療的貧血患者的血紅蛋白水平保持穩定。

相比之下，接受蘆可替尼治療的貧血和非貧血患者的平均血紅蛋白最初有所下降。隨著患者接受紅細胞輸注，這種下降在第 4 至 6 週後趨於穩定。接受蘆可替尼治療的患者被允許交叉到莫洛替尼組，並且平均血紅蛋白水平在這種改變後增加。

該研究還評估了不同貧血程度的患者。在血紅蛋白水平在 10 至 12 g/dL 之間的輕度貧血患者中，90.4% 的患者在基線時未輸血，其中 93.9% 的患者在接受莫莫替尼治療期間保持未輸血。四名在基線時未停止輸血的患者在治療期間變為停止輸血。相比之下，蘆可替尼組中輕度貧血的患者變得更加依賴輸血； 50% 基線時未輸血的患者在服用蘆可替尼期間需要輸血。

雖然輕度貧血（血紅蛋白水平≥10至<12 g/dL）的治療並不總是被常規考慮，但我們的分析還強調了莫洛替尼在維持符合條件的輕度貧血患者的輸血獨立性方面的潛在價值，這些患者需要接受 JAK 抑製劑治療。

對於不貧血的患者，莫洛替尼組中的所有患者在基線時均未輸血，並且一直如此。蘆可替尼組中有 5 名基線時未輸血的患者在治療期間需要輸血。

雖然莫洛替尼在貧血亞組中顯示出益處，但莫洛替尼對非貧血患者的影響尚不清楚。在中度或重度貧血患者中，莫洛替尼組中有 34.1% 的患者在基線時未進行輸血。基線時需要輸血的患者中有 14 名能夠不再輸血，而基線時未輸血的患者中有 86.2% 保持這種狀態。在蘆可替尼組中，只有 30% 的中度或重度貧血患者在基線時未接受輸血，但仍保持這種狀態。

沒有發現莫洛替尼的新安全信號。與蘆可替尼xa0(6.3%) 相比，在接受莫洛替尼 (18.8%) 治療的中度至重度貧血人群中，因不良事件而停藥的情況更為常見。然而，蘆可替尼與莫洛替尼相比，劑量減少或中斷更為常見（分別為 36.8% 和 21.2%）。

莫洛替尼在輕度至重度貧血和非貧血亞組的JAK抑製劑初治骨髓纖維化患者中的臨床益處和安全性通常與SIMPLIFY-1試驗總體人群中觀察到的一致，因此無論基線血紅蛋白水平如何，都是骨髓纖維化患者的潛在治療選擇。