莫洛替尼/莫美替尼的治療效果如何

莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）主要用於治療患有貧血的特定類型骨髓纖維化的成人患者，也可用於本用藥指南中未列出的目的，但需在醫生的指導下進行。其作用機制主要通過抑制JAK1和JAK2信號通路，從而調節免疫反應和抑制腫瘤細胞的生長。

在一項涉及195名患有中度至重度貧血的骨髓纖維化患者的主要研究中，這些患者已經接受了JAKi抑製劑ruxolitinib的治療，莫洛替尼在治療24週後可有效改善骨髓纖維化的症狀並縮小患者的脾臟。在過去28天的治療中，接受莫洛替尼治療的患者中約有25%（130人中有32人）的骨髓纖維化症狀至少減少了50%，相比之下，接受另一種藥物達那唑治療的患者中有9%（65人中有6人）。大約22%接受莫洛替尼治療的患者（130例中的29例）的脾臟大小至少減少了35%，相比之下，接受達那唑治療的患者只有大約3%（65例中的2例）。

在這項研究中，接受莫洛替尼治療的患者中有更高比例的人在治療24週後不依賴輸血，這意味著他們不需要輸注紅細胞，並且血紅蛋白（紅細胞中攜帶氧氣到全身的蛋白質）水平至少為8g/dL。在第24週之前的12週內，接受莫洛替尼治療的患者中有30%（130人中有39人）不依賴輸血，而接受達那唑治療的患者中有20%（65人中有13人）不依賴輸血。

在第二項研究中，涉及181名患有中度至重度貧血的骨髓纖維化患者，他們之前沒有接受過JAKi治療，經過24週的治療後，約31%的莫洛替尼患（86人中有27人）的脾臟大小至少減少了35%，相比之下，ruxolitinib患者的脾臟大小減少了約33%（95人中有31人）。總之，在治療的最後28天，接受莫洛替尼治療的患者中有25%（86人中有21人）的骨髓纖維化症狀至少減少了50%，相比之下，接受ruxolitinib治療的患者中有36%（95人中有34人）。

雖然莫洛替尼在臨床研究中的耐受性良好，但同樣也會有副作用的出現，目前最常見的副作用（可能影響超過1/10的人）包括腹瀉、血小板減少症（血小板水平低）、噁心（感覺噁心）、頭痛、頭暈、疲勞、虛弱、腹部疼痛和咳嗽。 最常見的嚴重副作用是血小板減少。同時莫洛替尼不得用於懷孕和哺乳期間的患者。