Imetelstat是什麼藥物

Imetelstat的商品名為Rytelo，是一種抗癌藥物，用於治療伴有輸血依賴性貧血的骨髓增生異常綜合徵。 Imetelstat 是一種寡核苷酸端粒酶抑製劑。

Imetelstat是第一個進入臨床試驗的端粒酶抑製劑。在化學上，imetelstat是一種合成共軛物，由三部分組成：GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕櫚酰脂質基團。 GRN163是一種具有端粒酶抑製作用的藥理學成分，棕櫚酸部分通過硫代磷酸鍵與反義寡核苷酸的骨架結合。在體外抑制端粒酶活性後，觀察到端粒縮短和細胞存活率降低。 10種不同胰腺細胞系的IC50值範圍為50至200nM。

在IMerge（NCT02598661）中評估了imetelstat的療效，這是一項隨機（2:1）、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，涉及178名骨髓增生異常綜合徵患者。在28天的治療週期中，參與者接受了靜脈注射7.1 mg/kg的imetelstat或安慰劑，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。隨機分組根據既往紅細胞輸注量和國際預後評分系統（IPSS）風險組進行分層。所有參與者都接受了支持性護理，其中包括紅細胞輸注。

綜上所述，Imetelstat（Rytelo）是一種針對特定類型的骨髓增生異常綜合徵患者的創新藥物，通過抑制端粒酶活性來發揮作用，並在臨床試驗中表現出了顯著的治療效果。