伏索利肽（vosoritide）的作用與功效

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一種C型利鈉肽的類似物，可促進骨生長，以對抗軟骨發育不全兒童的生長抑制。每日服用vosoritide後，尿環磷酸鳥苷（cGMP）和血清X型膠原標記物（CXM）均升高，並作為生物標記物證明軟骨內骨生長增加，cGMP指示NPR-B結合活性，CXM指示骨代謝。

軟骨發育不全是一種先天性疾病，由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因的錯義突變引起，導致功能獲得，負調節軟骨內骨生長。在正常情況下，FGFR3在胚胎和出生後發育過程中均有表達，但在每種發育過程中的作用不同。在初始發育期間，FGFR3信號促進軟骨細胞的增殖（即生長），而出生後的骨骼生長實際上受到FGFR3的抑制——因此，在軟骨發育不全患者中觀察到的FGFR3的病理性激活導致青春期前骨骼生長受到抑制。

Voxzogo的主要成分Vosoritide是C型利鈉肽（CNP）的類似物，是一種信號分子，似乎主要負責刺激軟骨細胞和長骨的生長。 CNP（或vosoritide）與其相應的受體NPR-B結合，產生信號級聯，最終通過抑制RAF-1來抑制MAPK/ERK途徑，並刺激軟骨細胞的增殖和分化。這種活性用於拮抗FGFR3產生的下游信號及其對骨生長的影響。

雖然耐受性相對較好，但在臨床研究中觀察到短暫的低血壓發作。已有心血管疾病的患者和服用抗高血壓藥物的患者被排除在臨床試驗之外。服用vosoritide前，確保攝入足夠的食物和液體可降低低血壓的風險。