普拉替尼治療 RET 基因融合非小細胞肺癌

2023 年 8 月 9 日，美國食品和藥物管理局定期批准普拉替尼 pralsetinib（Gavreto）用於治療轉染期間轉移性重排（RET）融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。普拉替尼屬於一類稱為激酶抑製劑的藥物。它的作用是阻止某種天然物質的作用，這種物質可能是幫助癌細胞繁殖所必需的。

普拉替尼此前於 2020 年 9 月 4 日獲得加速批准用於 NSCLC 適應症，基於 ARROW 試驗 (NCT03037385) 中 114 名患者的初始總體緩解率 (ORR) 和緩解持續時間 (DOR)，ARROW 試驗是一項多中心、開放性試驗，多隊列試驗。轉為常規批准是基於另外 123 名患者的數據以及評估療效持久性的 25 個月額外隨訪的數據。

在總共 237 名局部晚期或轉移性 RET 融合陽性 NSCLC 患者中證實了療效。患者接受普拉替尼治療直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

主要療效指標是由盲法獨立審查委員會 (BIRC) 確定的 ORR 和 DOR。在 107 名初治患者中，ORR 為 78% (95% CI: 68, 85)，中位 DOR 為 13.4 個月 (95% CI: 9.4, 23.1)。在 130 名既往接受鉑類化療的患者中，ORR 為 63%（95% CI：54, 71），中位 DOR 為 38.8 個月（95% CI：14.8，不可估計）。

最常見的不良反應（≥25%）是肌肉骨骼疼痛、便秘、高血壓、腹瀉、疲勞、水腫、發熱和咳嗽。

普拉替尼的推薦劑量為 400 mg，每日口服一次。 普拉替尼空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小時和服用後至少 1 小時禁食）。

普拉替尼現已登陸國內市場，患者需要原研版無需海外代購，可直接在國內購買。這款由美國Catalent CTS生產的藥物，每盒含有100mg120粒，定價約為20000元。但需注意，普拉替尼尚未被納入我國的醫保體系。同時，海外版普拉替尼，規格為100mg60粒，美國市場價格高達159000元一盒，而在歐洲則約為45000元。值得一提的是，老撾盧修斯已推出仿製版普拉替尼，同樣規格的藥物價格僅為4600元左右。