普拉替尼治療 RET 基因融合肺癌

2020 年 9 月 4 日，美國食品和藥物管理局加速批准普拉替尼 pralsetinib（GAVRETO）用於治療經美國 FDA 批准的測試檢測到的轉移性 RET 融合陽性非小細胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。

2020 年 9 月 4 日，美國FDA 還批准了 Oncomine Dx Target (ODxT) 測試（Life Technologies Corporation）作為 pralsetinib 的伴隨診斷。

在一項多中心、開放標籤、多隊列臨床試驗（ARROW，NCT03037385）中對腫瘤有 RET 改變的患者進行了療效調查。當地實驗室使用下一代測序、熒光原位雜交或其他測試前瞻性地確定了 RET 基因改變的鑑定。主要療效結果指標是由盲法獨立審查委員會使用 RECIST 1.1 確定的總體緩解率 (ORR) 和緩解持續時間。

在 87 名既往接受過鉑類化療的患者中評估了 RET 融合陽性 NSCLC 的療效。 ORR 為 57%（95% CI：46%、68%）； 80% 的有反應患者的反應持續 6 個月或更長時間。還對 27 名從未接受過全身治療的患者進行了療效評估。這些患者的 ORR 為 70%（95% CI：50%、86%）； 58% 的緩解患者的緩解持續 6 個月或更長時間。

最常見的不良反應，包括實驗室異常（≥25%）為天冬氨酸轉氨酶（AST）升高、血紅蛋白降低、淋巴細胞減少、中性粒細胞減少、丙氨酸轉氨酶（ALT）升高、肌酐升高、鹼性磷酸酶升高、疲勞、便秘、肌肉骨骼疼痛、鈣減少、高血壓、鈉減少、磷酸鹽減少和血小板減少。

普拉替尼的推薦劑量為 400 mg，每日口服一次。普拉替尼空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小時和服用後至少 1 小時禁食）。

目前，患者可以在國內直接購買到普拉替尼，無需再尋求海外渠道。該藥品由美國Catalent CTS生產，規格為100mg*120粒，市場售價大約是20000元一盒。但遺憾的是，普拉替尼還未被納入我國的醫保報銷範疇。與此同時，海外銷售的普拉替尼原研藥，每盒60粒裝售價為159000元（美版）和45000元左右（歐洲版）。另外，老撾盧修斯已上市了仿製版的普拉替尼，價格親民，僅需4600元左右。