培米替尼/佩米替尼說明書的功效及副作用

培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）獲得加速批准，用於治療既往接受過成纖維細胞生長因子受體2融合治療的不可切除局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。培米替尼的推薦劑量為每天一次13.5mg，連續14天，然後在21天的周期中停止治療7天，治療持續到疾病進展或不可接受的毒性。

培米替尼是一種小分子激酶抑製劑，靶向FGFR1、FGFR2和FGRF3；它還以比抑制FGFR1、2和3的濃度高約100倍的濃度抑制FGFR4。培米替尼通過激活FGFR擴增和融合抑制了癌症細胞系中FGFR1-3磷酸化和信號傳導，並降低了細胞活力，從而導致FGFR信號傳導的組成性激活。

組成型FGFR信號傳導可以支持惡性細胞的增殖和存活。培米替尼在FGFR1、FGFR2或FGFR3改變導致組成型FGFR激活的人類腫瘤的小鼠異種移植物模型中表現出抗腫瘤活性，包括表達致癌FGFR2轉化體-2β同源物融合蛋白的膽管癌患者來源的異種移植物模型。

任何級別中最常見的不良事件是高磷血症、脫髮、腹瀉、指甲毒性、疲勞、味覺障礙、噁心、便秘、口腔炎、乾眼、口乾；其他不良事件包括嘔吐、關節痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮膚乾燥；最常見的3級或4級實驗室異常是磷酸鹽和鈉水平降低以及鹼性磷酸酶和尿酸鹽水平升高。

培米替尼對視網膜色素上皮脫離、高磷血症和胚胎毒性有警告/注意事項。在治療的前6個月和之後的每3個月，患者應在治療開始前每2個月進行一次眼科檢查，包括光學相干斷層掃描。此外，一旦出現視覺症狀，患者應立即接受檢查。