艾伏尼布（依維替尼）治療胰島素抵抗1型糖尿病的臨床應用

小分子IDH抑製劑艾伏尼布（依維替尼）近年來在腫瘤治療領域引起了廣泛關注。這種藥物被美國食品和藥物管理局（FDA）批准用於治療復發或難治性急性髓細胞白血病以及攜帶IDH1突變的膽管癌，為這些患者提供了新的治療選擇。然而，艾伏尼佈在神經膠質瘤中的應用仍處於探索階段，儘管早期臨床試驗已經顯示出了一定的希望。

神經膠質瘤是一種常見的中樞神經系統腫瘤，其中一部分膠質瘤攜帶IDH突變。目前，針對這類突變膠質瘤的治療手段相對有限，神經腫瘤學家們一直在尋求新的治療方法。艾伏尼布作為一種針對IDH突變的小分子抑製劑，其在膠質瘤治療中的潛力備受關注。

為了進一步探索艾伏尼佈在IDH突變膠質瘤中的治療效果進行了一項回顧性病例係列研究。這項研究是在一個單一的癌症護理機構中進行的，詳細收集了患者的人口統計數據、IDH突變的類型、開始使用艾伏尼布前的治療史、治療持續時間以及無進展生存期等數據。

研究結果顯示，從2018年8月到2022年12月期間，我們共確定了13名IDH突變的神經膠質瘤患者，他們每天服用500毫克的艾伏尼布。然而，其中有4名患者未能接受治療：2名患者在開出艾伏尼布處方後不久因病情過重而無法繼續治療，另外2名患者則因無法獲得醫療保險而中斷治療。

在接受治療的9名患者中，中位年齡為37歲（年齡範圍為25-44歲），其中男性8名，女性1名。這些患者中，有5人攜帶IDH1 R132H突變且1p19q完好無損，另有4人同時攜帶IDH突變和1p19q共刪除。所有患者的腫瘤最高級別為3級。值得注意的是，其中有4名患者僅表現出非增強性疾病。

在開始使用艾伏尼布治療前，這些患者接受的中位治療次數為2次（範圍0-5次）。有3名患者在開始服用艾伏尼佈時未曾接受過放療，其中2名患者甚至在MD Anderson之外的其他醫療機構就將此藥作為一線治療。

疾病控制率（即所有病情穩定的患者比例）達到了78%。在中位隨訪時間為17.8個月（範圍15-29個月）後，我們發現中位無進展生存期（mPFS）為3.81個月（95%置信區間：1.25-12.78個月）。值得注意的是，非增強性疾病患者的無進展生存期明顯優於增強性疾病患者，儘管這一差異在統計學上並不顯著（中位PFS分別為8.28個月和3.81個月，p值=0.42）。

在安全性方面，僅有2名患者出現不良事件：其中1名患者出現1級嗜睡症狀，而另1名患者則出現了與藥物無關的3級手術傷口感染，需要暫停治療。總體而言，艾伏尼佈在IDH突變的神經膠質瘤患者中顯示出了一定的療效和可接受的安全性。