維奈克拉/維奈托克治療mds有效嗎？

急性髓性白血病（AML）和高危骨髓增生異常綜合徵（MDS）的治療在伴有合併症和高危疾病因素的老年患者中是困難的。維奈克拉/維奈托克（Venetoclax）是首個Bcl-2抑製劑，已被證明與阿扎胞苷（Azacitidine）聯合用於治療高危髓系疾病是有效和安全的。骨髓增生異常綜合徵是克隆性血液病的另一個異源組，其特徵是無效的造血、外周血（PB）血細胞減少和白血病轉化風險增加。

為了研究阿扎胞苷聯合維奈克拉在AML和高危MDS中的療效，比較了接受阿扎胞苷單藥治療的患者和接受聯合藥物治療的患者的OS和PFS。阿扎胞苷聯合維奈克拉對年老體弱的AML和高危MDS患者有效且安全，中位總生存期為22.3個月，高於III期試驗報導的(14.7個月)，也高於歷史隊列(5.94個月)。與用氮胞苷單藥治療的患者相比，用藥物組合治療的患者的無進展生存期更高；當氮胞苷和維奈克拉作為前期治療時，臨床獲益可能增加。但在研究中，45%的病例出現3級或更高級別的血小板減少症，42%出現中性粒細胞減少症，42%出現發熱性中性粒細胞減少症。

總之，在阿扎胞苷聯合維奈克拉治療急性髓細胞白血病和高危MDS的單中心真實世界經驗中，表明該藥物組合在建議劑量下對年老體弱的急性髓細胞白血病和高危MDS患者有效且安全，當阿扎胞苷和維奈克拉作為前期治療時，臨床獲益可能會增加。