曲美木單抗/替西木單抗（tremelimumab）是孤兒藥嗎？

曲美木單抗/替西木單抗（tremelimumab）是一種抗CTLA4抗體和潛在新藥，已在美國獲得孤兒藥指定（ODD），用於治療最常見的肝癌類型肝細胞癌（HCC）和非小細胞肺癌。曲美木單抗通常會與Durvalumab一起使用，這是一種PD-L1抑製劑，它也被獲得了孤兒藥指定。但孤兒稱號並不意味著藥物是安全或有效的，它也不能保證獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准。

曲美木單抗與durvalumab在多種情況下進行了聯合評估，包括一線轉移性非小細胞肺癌。 臨床前/臨床數據表明，低分割放療和低劑量放療均具有潛在的有利免疫效果；然而，這些放療方案尚未在聯合PD-L1/CTLA-4雙重阻斷的人類患者中進行前瞻性測試。 PD-L1/CTLA-4抑制單獨或與放療聯合使用導致約10%的患者出現持久反應，30%的患者疾病得到控制，這是PD（L）-1抑製劑耐藥患者群體的一個潛在治療選擇。

曲美木單抗/替西木單抗是一種新型的癌症免疫治療藥物，還沒有在國內上市，因此無法進入醫保行列，國內的患者還無法購買到此藥。據了解，在海外出售的美版替西木單抗原研藥，每盒的價格可能在3千多美元，規格為300mg/50mL（20mg/mL），價格還是比較昂貴的。目前也還未了解到有替西木單抗仿製藥生產上市，關於海外的具體價格及藥物詳情諮詢藥得醫學顧問。