阿西米尼（Asciminib）的療效

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准加速批准阿西米尼（Asciminib）用於慢性期費城染色體陽性慢性髓細胞白血病（Ph+CML）患者，這些患者之前接受了兩種或更多種酪氨酸激酶抑製劑（TKIs）的治療，並批准阿西米尼用於T315I突變的成年Ph+CML慢性期（CP）患者。

ASCEMBL 是一項多中心、隨機、活性對照、開放標籤的臨床試驗，正在評估阿西米尼對Ph+CML CP患者的療效，這些患者之前接受過兩次或更多次TKIs治療。總共233名患者被隨機分組（2:1），並根據主要細胞遺傳學反應（MCyR）狀態進行分層，接受阿西米尼40mg每日兩次或博舒替尼（Bosutinib）500mg每日一次。患者繼續治療，直到出現不可接受的毒性或治療失敗。主要療效結果指標是24週時的主要分子反應（MMR）。在接受阿西米尼治療的患者中，MMR發生率為25%（95% CI: 19，33），而在接受阿西米尼治療的患者中，MMR發生率為13%（95% CI: 6.5，23；p=0.029）。中位隨訪持續時間為20個月，中位MMR持續時間尚未達到。

CABL001X2101是一項多中心、開放性臨床試驗，正在評估阿西米尼對伴T315I突變的Ph+CML CP患者的療效。療效是基於45名T315I突變患者接受阿西米尼200mg，每日兩次。患者繼續治療，直到出現不可接受的毒性或治療失敗。主要療效結果指標是MMR。 42%（19/45，95%可信區間:28%至58%）的患者在24週內實現了MMR。 49%（22/45，95%可信區間:34%至64%）的患者在96週內實現了MMR。治療持續時間的中位數是108週。

阿西米尼最常見的不良反應（≥20%）是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、噁心、皮疹和腹瀉；最常見的實驗室異常是血小板計數減少，甘油三酯增加，中性粒細胞計數和血紅蛋白減少，肌酸激酶、丙氨酸轉氨酶、脂肪酶和澱粉酶增加。對於接受過兩次或兩次以上tki治療的Ph+CML CP患者，推薦的阿西米尼劑量為80mg，每天一次，或40mg，每天兩次。 T315I突變的Ph+CML CP患者的阿西米尼推薦劑量為200mg，每天口服兩次。