諾華公司的阿西米尼（Asciminib）治療慢性髓性白血病第三次或更多次獲益

阿西米尼（Asciminib）被開發為第四代酪氨酸激酶抑製劑（TKI），並於獲得批准用於治療處於慢性期的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病（Ph+CP-CML）成人，並接受兩種或兩種以上TKI治療。

在ASCEMBL的3期研究中，與第二代TKI博蘇替尼（Bosulif）相比，阿西米尼在18歲及以上慢性期慢性粒細胞白血病患者中的分子和細胞遺傳學應答率（MMR和CCyR）有所提高。在這項研究中，阿西米尼和Bosulif在第24週的分子應答率（MMR）分別為25.5%和13.2%，細胞遺傳學應答率（CCyR）在第24週為40.8%和24.2%。 阿西米尼在MAIC研究中也證明了其臨床實用性，該研究間接將其與第三代TKI普納替尼（Iclusig）進行了比較。在這項研究中，阿西米尼和Iclusig在24個月時的MMR分別為34%和23%，12個月時CCyR分別為42%和43%。

基於這些研究，目前的NCCN指南建議將阿西米尼列為2A類，用於治療對兩種或兩種以上既往TKI耐藥或不耐受的患者的慢性期慢性粒細胞白血病。 T315l和V299L突變是BCR-ABL激酶結構域突變的最常見形式，已知這些突變會導致對TKIs的耐藥性。對TKu200bu200bls有耐藥性的患者更有可能在治療中失敗。通過縮短治療時間，可以增加可以提前停藥的患者數量，減少副作用，從而減少額外的輔助成本。