阿培利司（Alpelisib）-Piqray治療過度血管生長的試驗

阿培利司（Alpelisib）-Piqray另一品牌 Vijoice，是一種激酶抑製劑，用於治療2歲及以上患有PIK3CA相關過度生長譜（PROS）嚴重表現、需要全身治療的成人和兒科患者。 PROS是一種罕見的疾病，其特徵是血管、淋巴系統和其他組織中的非典型增生和異常。 Vijoice是第一個被批准的治療方法，專門解決PROS狀況的根本原因。

FDA批准是基於EPIK-P1的真實世界證據，這是一項回顧性圖表審查研究，顯示接受阿培利司治療的患者靶病變體積減少，PROS相關症狀和表現改善。在第24週進行的主要終點分析顯示，27%的患者對治療取得了確認的反應，定義為PROS目標病變體積的總和減少了20%或更多。在基線和第24週接受影像學檢查的患者中，近四分之三（74%）的目標病變體積有所減少，平均減少13.7%，在初步分析時沒有患者出現疾病進展。此外，在第24週，研究人員觀察到患者在疼痛、疲勞、血管畸形、肢體不對稱和彌散性血管內凝血方面的改善。在基線和第24週報告症狀的研究人群的患者亞群中觀察到了這些改善。

阿培利司原研藥沒有在國內上市，因此也無法納入醫保行列。在海外出售的阿培利司原研藥有歐洲版、印度版，其藥物成分基本一致，歐洲版規格150mg*56片每盒的價格可能在4萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），而印度版規格150mg*28片每盒的價格可能在5千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前還沒有阿培利司仿製藥生產上市。