阿培利司（Alpelisib）-Piqray的作用與功效

阿培利司（Alpelisib）-Piqray是第一個選擇性PI3Kα抑製劑。在臨床前模型中，它不僅有效地抑制了兩種最常見的PIK3CA突變（H1047R和E545K），IC50約為4nmol/L，還證明了雙重作用機制，即在某些ER+/PIK3CA突變乳腺癌細胞系中以劑量依賴的方式抑制PI3K和誘導p110α降解。

PIK3CA突變和/或擴增是通過一次人體I期研究顯示出的，該研究納入了134名癌症類型的患者，他們都接受了阿培利司單藥治療。僅在每日一次劑量≥270 mg時觀察到客觀腫瘤反應，總有效率（ORR）為6.0%。 52.2%的患者病情穩定，9.7%的患者病情維持>24週。 在ER+/HER2-晚期癌症患者中，每天接受一次≥270mg阿培利司治療，中位無進展生存率（PFS）為5.5（95%CI 3.0–7.0）個月。

阿培利司原研藥沒有在國內上市，因此也無法納入醫保行列。在海外出售的阿培利司原研藥有歐洲版、印度版，其藥物成分基本一致，歐洲版規格150mg*56片每盒的價格可能在4萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），而印度版規格150mg*28片每盒的價格可能在5千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前還沒有阿培利司仿製藥生產上市。