恩西地平（Enasidenib）的作用與功效

恩西地平（Enasidenib）（原AG-221）是一種突變型IDH2酶的口服小分子選擇性靶向抑製劑。臨床前研究表明，恩西地平可有效抑制高效2-羥基戊二酸的產生，並緩解突變體IDH2誘導的分化阻滯。

在最初的AG221-001 I/II期試驗中，復發或難治性(R/R) IDH2突變型急性髓性白血病患者接受恩西地平單藥治療，劑量遞增至每日650mg，100mg劑量水平被確定為安全有效，可用於進一步評估。總的來說，113名患者接受了劑量遞增治療，126名患者接受了劑量擴大治療。 R/R患者的總體緩解率為40%，包括19%的完全緩解。在中位數為7.7個月的隨訪中，中位數總生存期為9.3個月，有反應者達到19.7個月。儘管臨床關注的不良事件包括間接高膽紅素血症和IDH抑製劑誘導的分化綜合徵，如果不及時識別和治療，可能會危及生命，但恩西地平的耐受性良好。

恩西地平原研藥目前還沒有在國內上市，也沒有進入醫保範圍。在海外上市恩西地平原研藥價格十分高昂，每盒的價格可能在3萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外有其他藥廠生產的價格較為便宜的恩西地平仿製藥，如孟加拉藥廠生產的規格50mg*60片每盒的價格可能在4千多人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與恩西地平原研藥的藥物成分基本一致。