那西妥單抗注射液（Naxitamab）的療效

對骨或骨髓中復發或難治性神經母細胞瘤患者的療效進行了評估，這些患者參加了兩項單組、開放性試驗：研究201和研究12-230。最近一次治療後疾病進展的患者被排除在外。

在每個4週週期的第1、3和5天，患者接受3mg/kg的那西妥單抗注射液（Naxitamab）靜脈輸注，並在第4-0天和第1-5天分別以250g/m2/天和500g/m2/天皮下注射GM-CSF。根據研究者的判斷，允許患者在研究201中接受原發疾病部位的預先計劃的放射治療，在研究12-230中接受非靶骨病變或軟組織疾病的放射治療。主要療效結果指標為根據修訂的國際神經母細胞瘤緩解標準(INRC)確定的總體緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR)。在多中心研究201中接受治療的22名患者中，ORR為45%，30%的緩解者的DOR大於或等於6個月。在單中心研究12-230中接受治療的38名患者中，ORR為34%，其中23%的患者的DOR大於或等於6個月。對於這兩項試驗，在骨、骨髓或兩者中都觀察到了反應。

據了解，那西妥單抗注射液已經在國內獲批，但還沒有納入醫保，其價格還不清楚，購買途徑困難。在海外上市的那西妥單抗注射液原研藥十分昂貴，受匯率影響價格可能還會發生波動，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。