蘆可替尼片（Ruxolitinib）的功效與作用

在涉及528名患者的兩項主要研究中，蘆可替尼片（Ruxolitinib）比安慰劑更有效，是縮小脾臟大小的最佳治療方法。在第一項研究中，42%接受蘆可替尼片治療的患者在6個月後實現了脾臟大小減少35%的目標。在第二項研究中，29%接受蘆可替尼片治療的患者在一年後實現了脾臟大小減少35%的目標，而接受最佳治療(如癌症藥物、激素和免疫抑製劑)的72名患者中沒有一人實現目標。

在一項主要研究中，蘆可替尼片改善了患者的狀況，該研究涉及222名羥基丁胺不起作用或引起不可接受的副作用的患者。所述改善被測量為需要少於一次靜脈切開術治療(從身體中移除多餘的血液)並且脾臟大小減少至少35%。在這項研究中，21%接受蘆可替尼片治療的患者在8個月後病情有所改善，而接受最佳治療的患者只有1%。

在兩項主要研究中，蘆可替尼片可有效減輕急性和慢性移植物抗宿主病的症狀。研究涉及309名接受異基因幹細胞移植(使用來自供體的干細胞)後患有急性移植物抗宿主病的患者，皮質類固醇治療無效。該研究觀察了使用蘆可替尼片或其疾病的最佳治療方案治療4週後症狀減輕(部分緩解)或無症狀跡象(完全緩解)的患者比例。在這項研究中，接受治療的62%的患者對治療有完全或部分反應。