蘆可替尼片(Ruxolitinib)能治好骨髓纖維化嗎?
JAK1/JAK2抑製劑蘆可替尼片(Ruxolitinib)是目前唯一被批准用於治療骨髓纖維化的藥物,原發性骨髓纖維化是一種骨髓增生性腫瘤,其臨床特徵為骨髓纖維化、進行性貧血和髓外造血,通常表現為脾腫大。骨髓纖維化也可能作為其他骨髓增生性腫瘤疾病進展的表現,特別是真性紅細胞增多症(PV)和原發性血小板增多症(ET)。

基於兩項3期試驗的結果,這兩項試驗比較了蘆可替尼片與安慰劑和最佳可用療法治療原發性或繼發性骨髓纖維化的療效。在這些關鍵試驗中,與安慰劑和常規治療相比,蘆可替尼片迅速改善了脾腫大、疾病相關症狀、生活質量和延長的生存期。在治療過程中,患者在開始蘆可替尼片後不久,脾腫大和症狀有了顯著改善。隨著治療時間的延長,患者的JAK2 V617F等位基因負荷顯著降低,骨髓纖維化在蘆可替尼片治療約3年後消退。
蘆可替尼片原研藥已經國內上市,並且納入乙類醫保範圍,限符合適應症的患者使用,規格5mg*60片每盒的價格可能在3000人民幣左右。在海外上市的土耳其版蘆可替尼片,規格20mg*56片每盒的價格可能在8000人民幣左右(受匯率影響價格可能會發生波動)。也有其他國家生產的蘆可替尼片仿製藥,如孟加拉耀品國際生產的規格5mg*50片每盒的價格可能在1400人民幣左右(受匯率影響價格可能會發生波動),其藥物成分與國內、外的原研藥的藥物成分基本一致。
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