羅米司亭（Romiplostim）的功效與作用

在成人中進行的兩項主要研究和在兒童中進行的第三項研究發現羅米司亭（Romiplostim）對治療長期免疫性血小板減少症（ITP）有效。所有研究都將羅米司亭與安慰劑(一種虛擬治療)進行了比較。患者治療24週，療效的主要衡量標準是在最後8周治療的至少6周中，血小板計數增加到每毫升血液5000萬個血小板的閾值以上。血小板計數低於每毫升3000萬會使患者有出血的風險，而正常計數為每毫升1.5億至4億。

第一項研究涉及63名患者，儘管切除了脾臟他們的疾病仍未得到控制。接受羅米司亭治療的患者中，38%的患者血小板計數超過閾值。第二項研究涉及62名之前接受過ITP治療的患者(但他們沒有切除脾臟)，接受羅米司亭治療的患者中，61%的患者血小板計數超過閾值。 一項針對兒童的研究涉及62名1歲至18歲以下的患者，他們之前都接受過ITP治療(包括一些脾臟被切除的患者)。接受羅米司亭治療的患者中，52%的患者血小板計數超過閾值。涉及1000多名患者的長期研究證實，羅米司亭在切除脾臟和保留脾臟的患者中都有效，其中一些患者的治療時間超過5年。

羅米司亭原研藥目前已經通過國家藥品監督管理局的批准上市，由於上市時間短，因此沒有納入醫保範圍，國內的購買途徑可能比較困難，香港原研版的價格可能在1萬人民幣一支（受匯率影響價格可能會發生波動）。歐洲版羅米司亭原研藥價格可能在1萬1人民幣一支，德國版的價格可能在9850人民幣一支、港版的價格可能在8900人民幣一支（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分基本一致，具體價格及藥物詳情可以諮詢藥得醫學顧問。